來自UBC醫(yī)學院和溫哥華海岸健康中心（VCH）的研究人員從加拿大干細胞網(wǎng)絡（Canada’s Stem Cell Network）獲得了100萬美元的資助，用于開展世界上首批基因工程細胞替代療法之一的1型糖尿病研究和臨床試驗。

哥倫比亞研究人員啟動首個以基因工程干細胞為基礎的1型糖尿病療法臨床試驗

研究人員說，這項研究是朝著開發(fā)1型糖尿病潛在功能性療法邁出的重要一步。

這種新型研究療法由生物技術公司CRISPR Therapeutics和ViaCyte開發(fā)，旨在通過一種小型醫(yī)療植入物，使1型糖尿病患者產(chǎn)生胰島素，這種植入物含有數(shù)百萬個從CRISPR基因編輯干細胞中提取的胰腺細胞。

“UBC大學內(nèi)分泌學臨床助理教授、VCH溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任大衛(wèi)-湯普森（David Thompson）博士說：“這有可能改變1型糖尿病的治療方法，有望消除每天注射胰島素的需要，克服以往療法的缺點。“我非常感謝干細胞網(wǎng)絡對這項重要工作的支持。

旨在讓患者擺脫每天注射胰島素的痛苦

30多萬加拿大人患有1型糖尿病，需要每天注射胰島素才能維持生命。去年，湯普森博士和他的團隊發(fā)表了一項重大突破，首次研究表明，基于干細胞的治療方法可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。

然而，這種細胞替代療法歷來面臨一個重大障礙–一旦植入體內(nèi)，免疫系統(tǒng)就會將其視為外來入侵者，開始攻擊植入的細胞。為了克服這一問題，患者需要長期服用免疫抑制劑，而這些藥物會帶來一系列潛在的有害副作用，如增加感染風險。

“我們能夠減少人們對胰島素的依賴，這真是太好了，但這幾乎就像用一種疾病換另一種疾病一樣，”湯普森博士說。

新的研究性治療將使用經(jīng)過CRISPR/Cas9基因編輯技術進行基因改造的細胞，這是一項獲得諾貝爾獎的技術，可用于修改、刪除或糾正DNA的精確區(qū)域。通過對細胞進行改造，研究人員希望這些細胞能夠逃避免疫系統(tǒng)的檢測和破壞。

Thompson博士說：“這是實現(xiàn)1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步，讓人們無需每天注射胰島素，也無需使用免疫抑制藥物。”

UBC和VCH團隊將于今年晚些時候開始對這種新療法進行研究和臨床試驗。他們是與CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作研究研究療法安全性的多個網(wǎng)站之一。

UBC醫(yī)學院研究副院長Rob McMaster博士表示：“這是UBC和VCH研究人員如何與私營部門合作伙伴合作，加速將研究轉(zhuǎn)化為可能改變生活的治療方法的另一個很好的例子。” “正是這些合作正在加強BC的生物創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，并有助于更快地為患者帶來新的治療方法。”

“研究是我們省級和國家糖尿病框架不可或缺的組成部分，”溫哥華沿海健康研究所執(zhí)行主任David Granville 博士說。“我們非常感謝Thompson博士所取得的成就以及他對改變1型糖尿病患者生活的承諾。這項資金支持為減少糖尿病對個人、社區(qū)和醫(yī)療保健系統(tǒng)的影響提供了樂觀的理由。”

干細胞治療1型糖尿病的無限潛力

湯普森博士希望基因工程干細胞的影響超越糖尿病，幫助解決從心臟損傷到肝臟疾病的一系列疾病。

“理論上，你可以將同樣的基因編輯技術應用于心臟細胞、腦細胞或肝細胞，從而開辟一系列可能性，”他說。

另一個好處是廣泛的患者可以輕松獲得治療。由于干細胞是在實驗室中培養(yǎng)的，因此有機會快速擴大生產(chǎn)規(guī)模。

“這是實現(xiàn)1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步，讓人們無需每天注射胰島素，也無需使用免疫抑制藥物。”
大衛(wèi)·湯普森博士

“我們有潛力生產(chǎn)幾乎無限量的基因編輯干細胞，”湯普森博士說。“理論上，我們可以為加拿大和世界各地的人們提供這些治療方法。”

距離加拿大科學家發(fā)現(xiàn)胰島素治療1型糖尿病已有100年了，Thompson 博士表示，當?shù)乜茖W家再次站在了下一個重大突破的最前沿。

Thompson博士補充道：“這項工作大部分是建立在我們于2003年在UBC和VCH啟動的胰腺細胞移植計劃的基礎上的。” “我們在溫哥華建立了從基礎科學到臨床翻譯等各方面的豐富專業(yè)知識。BC正在引領潮流，我們只會變得越來越強大。”

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