目錄

事實

• 您應該了解的有關干細胞的事實
• 干細胞究竟有什么作用？

用途

• 為什么干細胞很重要？
• 干細胞能治愈哪些疾病？

來源

• 他們從哪里獲得干細胞？

什么是胚胎干細胞

什么是胎兒干細胞

什么是成體干細胞

什么是外周血干細胞

什么是圍產期干細胞

什么是誘導多能干細胞

爭議

• 為什么圍繞干細胞的使用存在爭議？

干細胞療法

• 目前可用的干細胞療法有哪些？

FDA批準

• 干細胞療法是否獲得FDA批準？

您應該了解的有關干細胞的事實

• 干細胞是具有分化或發育成多種特定細胞類型潛力的原始細胞。
• 根據它們的來源和分化能力，有不同類型的干細胞。
• 骨髓移植是廣泛使用的干細胞療法的一個例子。
• 正在進行研究以確定干細胞療法是否可用于治療多種疾病，包括糖尿病、心臟病、帕金森病和脊髓損傷。

干細胞究竟有什么作用？

干細胞是有潛力發育成許多不同或特化細胞類型的細胞。干細胞可以被認為是原始的、“未特化”的細胞，它們可以分裂并成為身體的特化細胞，如肝細胞、肌肉細胞、血細胞和其他具有特定功能的細胞。

干細胞被稱為“未分化”細胞，因為它們尚未確定形成特定組織或器官的發育路徑。轉變為特定細胞類型的過程稱為分化。在身體的某些區域，干細胞會定期分裂以更新和修復現有組織。骨髓和胃腸道是干細胞發揮更新和修復組織作用的例子。

人類干細胞最好和最容易理解的例子是受精卵或受精卵：

• 受精卵是由精子和卵子結合形成的單個細胞。精子和卵子各自攜帶形成新個體所需的一半遺傳物質。
• 一旦那個單細胞或受精卵開始分裂，它就被稱為胚胎。一個細胞變成2個，2個變成4個，4個變成8個，8個變成16個，依此類推，迅速倍增，直到最終長成由許多不同種類的特化細胞組成的完整的復雜生物體。
• 那個有機體，一個人，是一個極其復雜的結構，由許多、許多、數十億個細胞組成，這些細胞具有與你的眼睛、你的心臟、你的免疫系統、你的皮膚的顏色、你的大腦等不同的功能。
• 構成這些身體系統的所有特化細胞都是原始受精卵的后代，受精卵是一種干細胞，有可能最終發育成各種身體細胞。受精卵的細胞是全能的，這意味著它們可以發育成體內任何類型的細胞。

干細胞致力于分化或特化細胞的過程是復雜的，涉及基因表達的調節。正在進行研究以進一步了解干細胞成為特殊細胞類型所需的分子事件和控制。

為什么干細胞很重要？

干細胞代表了一個令人興奮的醫學領域，因為它們具有再生和修復受損組織的潛力。目前的一些療法，例如骨髓移植，已經利用了干細胞及其再生受損組織的潛力。

其他正在研究的療法包括將干細胞移植到受損的身體部位，并引導它們生長并分化為健康組織。

他們從哪里獲得干細胞？

根據所需的類型和要治療的疾病，干細胞可以從許多不同的來源獲得。

最常見的干細胞來源包括：

• 胚胎干細胞
• 胎兒干細胞
• 成體干細胞
• 外周干細胞
• 圍產期干細胞
• 誘導多能干細胞

胚胎干細胞

在胚胎發育的早期階段，細胞保持相對未分化（不成熟），并且似乎具有成為或分化成體內幾乎任何組織的能力。例如，從胚胎的一個部分取出的細胞可能已經成為眼睛的一部分，可以轉移到胚胎的另一部分，并可能發育成血液、肌肉、神經或肝細胞。

早期胚胎階段的細胞是全能的（見上文），可以分化成為任何類型的體細胞。大約7天后，受精卵形成一種稱為囊胚的結構，其中包含大量最終成為胎兒的細胞，以及最終成為胎盤的滋養層組織。如果在這個階段從囊胚中取出細胞，它們就被稱為多能細胞，這意味著它們可以變成許多不同類型的人類細胞。這個階段的細胞通常被稱為囊胚胚胎干細胞。當任何類型的胚胎干細胞在實驗室培養時，它們都可以無限分裂和生長。這些細胞被稱為胚胎干細胞系。

胎兒干細胞

胚胎在發育第八周后稱為胎兒。胎兒含有多能干細胞，最終發育成胎兒的不同身體組織。

成體干細胞

成體干細胞以少量存在于所有人體內。成體干細胞是我們在過去 30 年中能夠在骨髓移植領域非常有效地操縱的一類細胞。這些干細胞的位置在很大程度上具有組織特異性。這些細胞通常不會產生身體的所有細胞，而是只能產生少數類型的細胞，這些細胞會發育成特定的組織或器官。因此，它們被稱為多能干細胞。成體干細胞有時被稱為成體干細胞。

成體干細胞的最好例子是血液干細胞（造血干細胞）。當我們提到骨髓移植、干細胞移植或血液移植時，被移植的細胞是造血干細胞或造血干細胞。這種細胞是一種非常罕見的細胞，主要存在于成人的骨髓中。

過去幾年令人興奮的發現之一是推翻了長期以來的科學信念，即成體干細胞是完全定型的干細胞。以前認為，造血干細胞或造血干細胞只能產生其他血細胞，而永遠不會成為另一種類型的干細胞。現在有證據表明，這些定型成體干細胞中的一些可以改變方向，成為不同器官中的干細胞。

例如，有一些肝臟受損大鼠的骨髓移植模型，其中肝臟部分地用來自移植骨髓的細胞重新生長。使用干細胞修復受損組織是再生醫學領域的一部分。可以進行類似的研究，表明許多不同的細胞類型可以相互衍生。似乎心臟細胞可以從骨髓干細胞中生長出來，骨髓細胞可以從肌肉干細胞中生長出來，而腦干細胞可以變成多種類型的細胞。

外周血干細胞

大多數造血干細胞存在于骨髓中，但少數存在于血液中。這意味著可以從抽取的血液樣本中分離出這些所謂的外周血干細胞 (PBSC)。血液干細胞能夠產生大量構成血液和免疫系統的非常不同的細胞，包括紅細胞、血小板、粒細胞和淋巴細胞。

• 紅細胞在全身攜帶氧氣并賦予血液顏色。
• 血小板是細胞碎片，可以阻止人流血并幫助身體在切割時凝結和愈合。
• 粒細胞是一種有助于抵抗細菌感染的白細胞。
• 淋巴細胞是一種白細胞，是免疫系統的一部分，有助于抵抗其他感染，還可能參與預防癌癥。

所有這些具有非常不同功能的非常不同的細胞都來自一個共同的、祖先的、專用于造血（造血）的干細胞。

圍產期干細胞

臍帶血和羊水中含有一些與新生兒基??因相同的干細胞。與成體干細胞一樣，這些是多能干細胞，可以分化成某些（但不是所有）細胞類型。出于這個原因，臍帶血通常被儲存或儲存，以備日后個人需要干細胞治療時使用。

誘導多能干細胞

誘導性多能干細胞 (iPSC) 是經過遺傳轉化為胚胎干細胞樣狀態的成體細胞。人類 iPSC 可以分化并成為多種不同的胎兒細胞類型。iPSCs是研究疾病發展和藥物治療的重要輔助工具，它們可能在移植醫學中有未來的用途。有關這些細胞的開發和使用的進一步研究正在進行中。

為什么圍繞干細胞的使用存在爭議？

胚胎干細胞和胚胎干細胞系在其使用或不使用的倫理問題上受到了公眾的廣泛關注。顯然，由于在實驗室中培養和分化這些胚胎干細胞，有望取得大量治療進展。同樣清楚的是，每個胚胎干細胞系都來源于通過體外受精 (IVF) 或克隆技術產生的人類胚胎，以及所有隨之而來的倫理、宗教和哲學問題，這取決于一個人的觀點。

目前可用的干細胞療法有哪些？

干細胞在治療中的常規使用僅限于來自骨髓、外周血或臍帶血的造血干細胞（造血干細胞）。骨髓移植是最常見的干細胞療法形式，也是唯一常用的干細胞療法。它用于治療血細胞癌（白血病）和其他血液和骨髓疾病。

在骨髓移植中，患者現有的白細胞和骨髓被化學療法和放射療法破壞。然后，將來自健康、免疫匹配的供體的骨髓樣本（含有干細胞）注入患者體內。移植的干細胞在接受者的骨髓中生長并開始產生新的健康血細胞。

臍帶血干細胞和外周血干細胞也可以用來代替骨髓樣本，在骨髓移植過程中重新填充骨髓。

干細胞療法是否獲得FDA批準？

美國食品和藥物管理局 (FDA) 已經批準了幾種針對某些疾病的干細胞療法。然而，許多干細胞療法仍處于實驗階段，尚未得到充分測試。盡管銷售未經證實的干細胞療法，但 FDA 已對提供這些未經批準的療法的診所采取行動。

FDA批準的一種常見干細胞療法包括造血干細胞移植 (HSCT)，它需要移植干細胞來治療骨髓和血液中發生的疾病。

干細胞能治愈哪些疾病？

干細胞療法是生物醫學研究中一個令人興奮和活躍的領域。科學家和醫生正在研究干細胞在治療各種疾病和損傷的療法中的用途。干細胞療法要取得成功，必須考慮幾個因素。必須選擇合適類型的干細胞，并且干細胞必須與接受者相匹配，這樣它們才不會被接受者的免疫系統破壞。開發一種能夠將干細胞有效輸送到體內所需位置的系統也很重要。最后，設計“開啟”和控制干細胞分化并確保它們發育成所需組織類型的方法對于任何干細胞療法的成功都至關重要。

研究人員目前正在研究在許多情況下使用干細胞再生受損或患病的組織，包括：

• 心臟病
• 帕金森病
• 脊髓損傷
• 糖尿病
• 肌萎縮側索硬化
• 關節炎
• 燒傷

參考資料：

Aly, RM “干細胞療法的現狀：概述。”?Stem Cell Investig?7 (2020(: 8.美國。國立衛生研究院。“干細胞信息”。<http://stemcells.nih.gov/>。

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