歐盟批準Zemcelpro?有條件上市

當地時間8月27日，血液干細胞擴增領域領軍企業ExCellThera及其子公司Cordex Biologics宣布，歐盟委員會（EC）已授予其新型干細胞療法 Zemcelpro?（UM171）有條件上市許可，適用于需接受清髓性預處理后異體造血干細胞移植、且無其他合適供體細胞的成年血液系統惡性腫瘤患者^[1]。

據新聞稿顯示，Zemcelpro?是目前首個且唯一獲批上市、專門用于「無合適供體細胞患者」的細胞療法。

血液癌癥移植的未解困境

在歐洲，每年有超過1萬名患者被診斷患有需干細胞移植的血液惡性腫瘤，涵蓋白血病與骨髓增生異常綜合征。盡管近年來干細胞移植的可及性有所提升，但仍有大量患者因缺乏兼容供體，或無法在治療窗口期內獲取所需細胞，而錯失潛在的治愈機會。

Zemcelpro的技術與原理

作為一款一次性、個性化冷凍保存造血干細胞移植產品，Zemcelpro?由同一臍帶血單位衍生出兩種關鍵組分：經 UM171 擴增的 CD34+ 細胞（dorocubicel）與未擴增的 CD34- 細胞。

該療法依托ExCellThera專有的Enhance?平臺，通過「體外擴增造血干細胞 + 抵消培養/基因編輯應激」的雙重作用，既能提升治療性干細胞的劑量與功能，突破供體短缺的限制，又能保留臍帶血移植的核心優勢。

臨床數據與監管進展

“這一授權標志著在為罹患危及生命的血液惡性腫瘤成人患者兌現Zemcelpro治療承諾方面邁出了關鍵里程碑?！盓xCellThera與Cordex的首席執行官David Millette在新聞稿中表示。

在臨床研究中，ExCellThera對兩項單臂、開放標簽研究的匯總分析顯示，25名患者中有21名實現了中性粒細胞植入（即供體干細胞成功生成白細胞中的中性粒細胞），中位時間為20天。歐洲的此次批準為有條件批準，這意味著公司未來仍需提供更全面的臨床數據。

ExCellThera表示，將“盡快”啟動一項III期臨床研究。同時，Zemcelpro在其他患者群體中的潛在應用也正在探索，包括兒童患者及非惡性血液疾病患者。

患者獲益與社會意義

隨著這一批準，Zemcelpro為歐洲每年數千名被診斷為血液癌癥（如白血病和骨髓增生異常綜合征）的患者，提供了一種首創的治療選擇——對于部分血液癌癥患者而言，它甚至是唯一潛在的治愈性方案。

許多患者在獲得合適供體細胞的過程中面臨障礙，例如缺乏匹配的供體，或無法在移植所需的有限時間窗口內及時獲得細胞。

目前尚無官方統計數據來追蹤多少患者因此錯失了潛在的治愈性移植，但ExCellThera在聲明中指出，這一群體中少數族裔患者所占比例過高。

無法接受所需干細胞移植的患者會面臨疾病進展或并發癥風險，并可能需要住院及支持性治療。ExCellThera強調，Zemcelpro“不僅有潛力拯救生命，還能減輕這些毀滅性疾病所帶來的醫療和社會負擔。”

商業化與未來布局

該藥物的上市取決于多個因素，其中包括完成各國的報銷程序。與此同時，ExCellThera旗下的Cordex目前正與各國監管部門“密切”合作，在報銷談判推進的同時，為符合條件的患者盡早提供使用機會。

公司還在與領先的干細胞移植中心進行洽談，計劃建立一個治療中心網絡，用于未來的Zemcelpro給藥和臨床應用。

據公司介紹，除了歐洲之外，還計劃在美國、加拿大、英國和瑞士提交額外的監管申請。其母公司表示，Cordex正“積極尋求”戰略合作伙伴，以加速在歐洲及其他市場的商業化進程。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/excelltheras-novel-blood-cancer-stem-cell-therapy-zemcelpro-earns-eu-nod

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