2024年9月20日，天津市第一中心醫院沈中陽、王樹森研究組，北京大學昌平實驗室鄧宏魁研究組聯合在行業期刊《細胞》上發表了一篇名為“1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化學誘導多能干細胞來源的胰島移植”的臨床試驗結果。^[2]

該試驗評估了在腹部前直肌鞘下自體移植化學誘導的多能干細胞來源的胰島 (CiPSC胰島) 治療1型糖尿病的可行性。

患者是一名25歲的1型糖尿病 (T1D) 女性，在接受自體iPSC衍生的胰島樣細胞后，患者在移植后75天開始實現持續的胰島素獨立性?；颊叩哪繕搜欠秶鷷r間從基線值的43.18%增加到移植后第4個月的96.21%，同時伴有糖化血紅蛋白下降。

在往后的長期隨訪，患者呈現出穩定的血糖控制狀態，目標血糖范圍時間>98%，糖化血紅蛋白在5%左右。 1年后，臨床數據滿足所有研究終點，沒有出現移植相關異常的跡象，并且已經維持了一年多。

這也是世界首例“功能性治愈”的1型糖尿病患者，這次成功表明化學重編程有望成為高效制備各種功能細胞類型的通用底層技術，這將為細胞治療在重大疾病治療上的廣泛應用開辟新的途徑。

2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協會（ADA）科學年會上震撼發布FORWARD-101臨床試驗的1/2/3期的最新研究結果，并更新了1/2期試驗的最新臨床數據，相關結果發表在國際期刊《新英格蘭醫學雜志》上。^[3]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細胞的完全分化胰島細胞療法，旨在治療伴有低血糖意識障礙和嚴重低血糖事件（SHE）的1型糖尿?。═1D）患者。

FORWARD-101試驗跟蹤了12名1型糖尿病患者，他們接受單次Zimislecel治療后隨訪超1年，效果相當亮眼：

12名患者自身胰島素分泌都恢復了（通過C肽檢測能看出來），嚴重低血糖再也沒發生過，血糖也控制得挺好（糖化血紅蛋白低于7%，達標時間超70%）。最關鍵的是，患者用的胰島素量平均減少了92%，其中10個人完完全全消除了外源胰島素的使用需求。治療過程中出現的副作用和平時用免疫藥、做胰島移植的反應差不多，沒發現新的安全問題。

這說明Zimislecel不光能讓患者少打甚至不打胰島素，還把血糖穩住了，低血糖風險也沒了，10個人徹底擺脫針管，安全性也過關。對1型糖尿病患者來說，這簡直是告別每天扎針的新希望，以后可能會成為重要的治療選擇。

綜上所述，干細胞治療1型糖尿病已經在臨床上展現出恢復胰島功能、部分患者實現長期胰島素獨立的突破性成果，被認為正逐步接近“功能性治愈”。可惜的是，現在的試驗都是處于小規模的試驗，還需要更多中心、大規模、長期的臨床試驗來支撐。

三、誰適合？適應人群與排除情況

干細胞治療并非適合每個1型糖尿病患者，選擇適配人群通?；谝韵驴紤]：

3.1 適合嘗試的1型糖尿病患者

通常以下患者群體可能從治療中獲益更多：

早期患者??：??初次診斷時間短（通常小于6個月）??，胰島自身抗體陽性，但還保留一定的殘余胰島功能。

年輕患者??：年齡在??14-30歲??之間的兒童、青少年和年輕成人，其免疫系統可塑性和組織修復能力更強。

無嚴重并發癥者??：尚未出現尿毒癥、嚴重心衰、難以控制的嚴重感染等終末期并發癥的患者。

3.2 暫時不適合的1型糖尿病患者

以下情況的患者通常不適合接受該治療：

??晚期患者??：胰島功能??完全衰竭??，病程過長（如超過10年），尤其是已發生嚴重并發癥（如尿毒癥、嚴重神經病變）的患者，效果極其有限。

伴有其他嚴重疾病者??：如合并??晚期腫瘤??、??嚴重心律失常??、??不穩定型心絞痛??、??肝腎功能不全??、??嚴重呼吸系統疾病??或??嚴重凝血功能障礙??。

??存在免疫問題者??：合并患有嚴重的自身免疫疾病或免疫功能異常者。

四、風險與局限：別忽視這些真相

雖然干細胞治療1型糖尿病前景廣闊，但目前仍存在諸多風險和局限，1型糖尿病患者需要全面了解這些風險：

首先是免疫排斥風險：無論自體還是異體，移植后都有免疫學問題；異體細胞通常需要配合免疫抑制或封裝保護，長期用藥又帶來感染等副作用；就算是自體iPSC，雖然理論上更相容，但制備和檢測更復雜，潛在風險也不能忽視。

其次是長期效果不確定??：現有的好消息多來自小樣本或短期隨訪，缺乏十年、二十年級別的長期數據。我們還不知道這些療法能不能長期穩定工作、是否會出現遲發性副作用，因此把“短期好轉”當成永久治愈還為時過早。

再然后是治療成本昂貴：當前治療成本是胰島素終身費用的數倍，主要原因是GMP級別的細胞生產、手術或輸注、術后監護、免疫管理和長期隨訪，這一系列合起來往往比多年胰島素治療貴很多。對大多數家庭來說，經濟負擔和后續保障同樣是必須考慮的問題。

五、避坑提醒：專家給患者的3句話

現在干細胞治療的廣告天花亂墜，記住這三句話，能少走不少彎路：

量力而行，別賭命：治病不是買彩票，別為了“萬一有用”掏空家底。先評估自己的經濟能力，再聽醫生分析病情，冷靜下來做決定要不要進行干細胞療法，這樣才不會人財兩空。

別信“包治百病”的鬼話：要是哪家機構拍胸脯說一次治療就痊愈，肯定是騙子。干細胞不是神藥，效果因人而異，實際上干細胞治療并非打一針就痊愈，而是一個漸進的過程，通常需要2-3次輸注，效果更穩定。

認準“持證上崗”的機構：正規臨床試驗都能在權威平臺查到備案，要是機構連細胞從哪來、怎么培養都說不清楚，再便宜也別去。真正靠譜的研究，不會追著你收天價治療費。

結語

現在的干細胞治療1型糖尿病，就像20年前的靶向藥：有希望，但沒到 “萬能” 的地步。對患者來說，與其糾結“能不能根治”，不如先弄清楚：我的胰島還有沒有“搶救”空間？機構靠不靠譜？錢花出去能不能換來有質量的生活？

記住，真正靠譜的治療，從來不是砸錢買“最貴”，而是選那個“最適合自己”的。等監管更嚴、技術更成熟的那一天，或許干細胞真能成為1型糖尿病患者的“胰島素替代方案”，但現在，咱們得帶著理性的眼光，一步步走穩了。

參考資料：

[1]Implanted pluripotent stem-cell-derived pancreatic endoderm cells secrete glucose-responsive C-peptide in patients with type 1 diabetesRamzy, Adam et al.Cell Stem Cell, Volume 28, Issue 12, 2047 – 2061.e5

[2]Wang S, Du Y, Zhang B, Meng G, Liu Z, Liew SY, Liang R, Zhang Z, Cai X, Wu S, Gao W, Zhuang D, Zou J, Huang H, Wang M, Wang X, Wang X, Liang T, Liu T, Gu J, Liu N, Wei Y, Ding X, Pu Y, Zhan Y, Luo Y, Sun P, Xie S, Yang J, Weng Y, Zhou C, Wang Z, Wang S, Deng H, Shen Z. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024 Oct 31;187(22):6152-6164.e18. doi: 10.1016/j.cell.2024.09.004. Epub 2024 Sep 25. PMID: 39326417.

[3]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

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