根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）登記的數(shù)據(jù)，全球范圍內(nèi)已有超過(guò)65項(xiàng)細(xì)胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）的臨床注冊(cè)試驗(yàn)，為千萬(wàn)家庭帶來(lái)了新的希望。

自閉癥譜系障礙（ASD）是一種復(fù)雜的神經(jīng)發(fā)育障礙，主要表現(xiàn)為社交溝通缺陷和重復(fù)刻板行為。傳統(tǒng)干預(yù)方法主要集中在行為和教育訓(xùn)練上，但效果有限。

全球細(xì)胞治療自閉癥臨床試驗(yàn)盤點(diǎn)：最新注冊(cè)項(xiàng)目與研究方向|2024更新

近年來(lái)，細(xì)胞治療作為一種創(chuàng)新療法，在ASD領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力。其理論基礎(chǔ)主要圍繞免疫調(diào)節(jié)、神經(jīng)保護(hù)和組織修復(fù)等多個(gè)機(jī)制，旨在從病理層面改善ASD的核心癥狀。

01全球臨床研究概況

根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）發(fā)布的數(shù)據(jù)，截至目前，關(guān)于細(xì)胞治療ASD的臨床注冊(cè)試驗(yàn)已有65項(xiàng)。這些研究探索了多種細(xì)胞類型，包括骨髓單個(gè)核細(xì)胞（BMMNC）、臍血干細(xì)胞（HUCBC）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC） 等。

研究范圍從個(gè)案報(bào)告到隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，覆蓋了不同年齡和嚴(yán)重程度的ASD患者。近年來(lái)，亞洲國(guó)家在該領(lǐng)域的研究活動(dòng)顯著增加，中國(guó)、日本和韓國(guó)等都取得了重要進(jìn)展。

值得一提的是，2025年8月，日本厚生勞動(dòng)省正式批準(zhǔn)了韓國(guó)Biostar公司與日本大阪Trinity Clinic合作的自閉癥干細(xì)胞療法，成為亞洲首個(gè)獲得藥監(jiān)部門批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)化自閉癥干細(xì)胞療法。

02 骨髓單個(gè)核細(xì)胞（BMMNC）研究進(jìn)展

BMMNC治療在ASD領(lǐng)域積累了相對(duì)較多的研究證據(jù)。在一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)中，研究人員對(duì)32名ASD受試者使用了自體骨髓單個(gè)核細(xì)胞（BMMNC）療法。

術(shù)后ISAA的測(cè)量結(jié)果表明，所有患者的眼神接觸得到加強(qiáng)、社交互動(dòng)改善、學(xué)習(xí)能力提高、對(duì)呼叫響應(yīng)時(shí)間變短、說(shuō)話時(shí)異常噪音減少、情緒異常得到恢復(fù)。

另一項(xiàng)研究中，一名25歲男性ASD伴有癲癇的患者接受自體BMMNC鞘內(nèi)移植后，ASD評(píng)估量表的多個(gè)領(lǐng)域均取得了進(jìn)步，且沒(méi)有發(fā)生重大不良事件。

6個(gè)月后，患者注意力、睡眠、社交互動(dòng)、記憶力和大腦代謝低下情況（通過(guò)PET掃描證實(shí)）均得到了改善。

2025年《干細(xì)胞研究與治療》發(fā)表的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)顯示，自體骨髓單核細(xì)胞療法結(jié)合教育干預(yù)與單純教育相比，能更有效地改善自閉癥病情嚴(yán)重程度和臨床癥狀。

12個(gè)月隨訪時(shí)，細(xì)胞治療組中被歸類為最嚴(yán)重級(jí)的患者比例下降了48%，而對(duì)照組僅為8%。

03 臍血干細(xì)胞（HUCBC）臨床應(yīng)用

杜克大學(xué)研究人員進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于自閉癥的I期臨床試驗(yàn)，采用靜脈輸注人臍血干細(xì)胞（HUCBC）的治療方式。

隨訪發(fā)現(xiàn)這種治療對(duì)25名ASD患者安全性良好，ASD臨床癥狀也普遍得到改善。此外，研究還觀察到最初非語(yǔ)言智商得分較低的參與者在行為領(lǐng)域也有很大進(jìn)步。

2019年，杜克大學(xué)的研究人員又完成了一項(xiàng)II期研究，對(duì)180名參與者單次靜脈注射自體或同種異體HUCBC。

結(jié)果觀察到患者的臨床總體印象（CGI）分?jǐn)?shù)顯著恢復(fù)，在涉及玩具使用和交流活動(dòng)中觀察到了顯著改善。

臍血干細(xì)胞因其來(lái)源相對(duì)豐富、免疫原性低等特點(diǎn)，成為ASD細(xì)胞治療研究中探索較多的細(xì)胞類型之一。目前多項(xiàng)相關(guān)臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，旨在進(jìn)一步驗(yàn)證其安全性和有效性。

04 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）研究

國(guó)內(nèi)研究人員進(jìn)行了一項(xiàng)UC-MSCs聯(lián)合CBMNCs治療ASD的I/II期臨床試驗(yàn)，共招募了37名受試者。

術(shù)后觀察到患者的社交和行為改善、眼神交流增強(qiáng)、情緒和攻擊性反應(yīng)減少、適應(yīng)性以及過(guò)激行為和不穩(wěn)定言語(yǔ)減少。未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，只有5名患者出現(xiàn)了低燒。

Jessica等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于ASD的I期開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增臨床試驗(yàn)，采用UC-MSCs治療了12名ASD患者。

術(shù)后有10名患者在ASD的三項(xiàng)指標(biāo)測(cè)量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發(fā)育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標(biāo)準(zhǔn)分?jǐn)?shù)），至少有一項(xiàng)指標(biāo)得到了顯著改善。

近年來(lái)，中國(guó)在臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療ASD領(lǐng)域取得了顯著進(jìn)展。2025年，九芝堂美科的人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療孤獨(dú)癥譜系障礙的臨床試驗(yàn)啟動(dòng)，標(biāo)志著我國(guó)首例使用人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療ASD的新藥正式進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

05 胚胎干細(xì)胞研究探索

Bradstreet等人進(jìn)行了一項(xiàng)關(guān)于ASD開(kāi)放標(biāo)簽試點(diǎn)研究，共納入了45名患者，采用HSC與胚胎干細(xì)胞聯(lián)合治療的方式。

術(shù)后觀察到78%的患兒情緒、眼神交流和食欲得到改善；在1年隨訪中，發(fā)現(xiàn)CD3+淋巴細(xì)胞和CD4+輔助細(xì)胞顯著增加，CD19+B淋巴細(xì)胞減少。在接受治療的受試者中未觀察到不良事件。

胚胎干細(xì)胞因其高度未分化的特性，具有分化為任何細(xì)胞類型的潛力，理論上可能通過(guò)替代受損的神經(jīng)細(xì)胞或調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)來(lái)改善ASD癥狀。

然而，由于倫理考慮和技術(shù)挑戰(zhàn)，胚胎干細(xì)胞在ASD治療中的應(yīng)用研究相對(duì)較少，需要更多研究來(lái)驗(yàn)證其安全性和有效性。

06 安全性評(píng)估與不良反應(yīng)

通過(guò)分析近幾十年來(lái)不同干細(xì)胞在治療ASD方面的試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)除了一些常見(jiàn)輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結(jié)果均表明這種療法對(duì)不同年齡的ASD患者是安全可行的。

在治療和隨訪期間，大多數(shù)研究中沒(méi)有發(fā)生任何嚴(yán)重不良事件。部分研究報(bào)告了與干預(yù)相關(guān)的不良事件，主要包括操作部位的輕微疼痛、輕度下背部疼痛和頭痛，這些事件均通過(guò)自愈或藥物治療得到緩解。

然而，需要注意的是，2025年9月日本報(bào)告了一例中國(guó)籍女性在接受“干細(xì)胞治療”過(guò)程中不幸身亡的事件。

這一事件提示，雖然細(xì)胞治療總體上表現(xiàn)出良好的安全性，但仍需嚴(yán)格監(jiān)管和規(guī)范操作，確保治療過(guò)程的安全可控。

07 總結(jié)

通過(guò)分析近幾十年來(lái)不同干細(xì)胞在治療ASD方面的試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)除了一些常見(jiàn)輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結(jié)果均表明這種療法對(duì)不同年齡的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，針對(duì)不同細(xì)胞類型進(jìn)行的II期研究并不多，未來(lái)需要更多顯示與對(duì)照組標(biāo)準(zhǔn)化存在可比差異的人體研究，以證明足夠的可行性和安全性。

參考資料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.

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