2025年已接近尾聲。回顧這一年，全球在干細胞治療漸凍癥領域的探索正在持續推進。從基礎機制研究的不斷深化，到多項臨床研究數據的更新，再到各國對細胞治療監管框架的逐步完善，干細胞療法正逐漸從概念驗證階段，走向更加規范、理性的臨床評估階段。

長期以來，漸凍癥因運動神經元進行性、不可逆死亡，被認為幾乎不存在“修復”的可能。但近年來的研究顯示，干細胞并非簡單替代神經細胞，而是通過神經保護、免疫調節和微環境改善等多重機制，在延緩疾病進展、穩定功能狀態方面展現出一定潛力，為這一高度致殘性疾病提供了新的研究方向。

本文將從2025年全球干細胞治療漸凍癥的基礎研究進展以及臨床研究現狀等方面進行系統梳理，力求為漸凍癥患者及家屬呈現一份清晰、客觀、可參考的年度進展解答。

2025干細胞治療漸凍癥走到哪一步了？從基礎研究到臨床突破的全面解答

一、基礎研究的深度革新：從“是否可行”到“如何更精準、更可控”

進入2025年，干細胞治療漸凍癥（ALS）的基礎研究，已經明顯走出早期“概念驗證”階段，研究重心開始轉向機制拆解、路徑優化與臨床可轉化性提升。

與中風等急性腦損傷不同，漸凍癥是一種進行性、系統性神經退行性疾病。因此，基礎研究的目標并非簡單“修復缺損”，而是圍繞三個核心問題展開：干細胞究竟通過什么機制延緩運動神經元死亡？哪些技術路徑更安全、更穩定？是否存在比整細胞移植更優的策略？

025年的突破性進展，主要圍繞以下三個相互關聯的方向展開。

1.1 從“細胞替代”轉向“神經保護”：機制認識更加清晰

早期研究曾希望干細胞能直接替代死亡的運動神經元，但現在科學界已形成共識：在漸凍癥中，干細胞的核心價值在于系統性保護而非直接替換。^[1]

近期的動物模型和體外研究證實，干細胞（如間充質干細胞MSC）主要通過以下方式發揮作用：

• 分泌神經營養因子，延緩神經元死亡。
• 抑制慢性神經炎癥，改善有毒的細胞微環境。
• 改善線粒體功能和抗氧化應激，保護神經元。

因此，干細胞在疾病中更接近于“系統調節器”，而非“神經元工廠”。這一關鍵認識的轉變，為臨床試驗設定了更現實的目標——延緩疾病進展、延長穩定期。

1.2 研究工具革新：“芯片器官”與iPSC模型帶來人源化精準研究

對疾病機制的深刻理解，依賴于能模擬人體真實復雜性的研究工具。傳統靜態培養和動物模型存在局限，而2025年，兩類前沿技術正推動研究進入“人源化”和“動態化”的新范式。

一方面，利用患者細胞構建的“芯片上的ALS”模型，在動態流體中同時培養運動神經元與血腦屏障，創造了接近體內的“活體”微環境。這使得科學家能更真實地觀察病理過程（如谷氨酸興奮性毒性），為高效篩選藥物和評估干細胞療法提供了革命性平臺。^[2]

另一方面，誘導多能干細胞（iPSC）技術已成熟應用于基礎研究。利用患者來源的iPSC分化出運動神經元，能精準模擬不同遺傳亞型的早期病理，用于測試干細胞分泌因子的真實效果或篩選協同藥物組合。這類研究揭示了一個關鍵發現：不同亞型的漸凍癥對同一干預策略的反應存在顯著差異。^[3]

1.3 未來方向：從機制到精準醫療

上述工具與發現的結合，正將基礎研究的方向從籠統的“是否有效”，推向更具針對性的“對誰、在何時、以何種方式最有效”。這為未來實現臨床分層治療和個體化精準醫療方案奠定了堅實的科學基礎。

總而言之，2025年的基礎研究正通過厘清核心機制、革新研究工具，系統性地破解干細胞治療漸凍癥在精準性與可控性上的難題，為后續的臨床轉化鋪平道路。

二、臨床進展：多點突破，證據日益堅實

2025年，干細胞治療漸凍癥（ALS）的臨床研究已從實驗室走向病床，取得了多項具有里程碑意義的進展。多條主流技術路徑均已看到效果。

1. 美國（間充質干細胞路徑）：NurOwn?沖刺最終驗證

2025年4月10日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了NurOwn^??的新藥臨床試驗（IND）修正案。^[4]

NurOwn^? 是該公司開發用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱漸凍癥）的自體間充質干細胞療法。這一重要里程碑為該公司備受期待的3b期臨床試驗的啟動奠定了基礎，該試驗是根據特殊方案評估（SPA）與FDA合作設計的。

這場即將打響的3b期臨床試驗，規模宏大，預計將招募約200名ALS患者，并分兩個階段有序推進。

在A部分，患者們將進入24周的雙盲試驗期，在此期間，他們會被隨機分為兩組，一組接受三劑NurOwn治療，另一組則使用安慰劑。如此設計，能最大程度減少主觀因素干擾，精準檢驗NurOwn的真實療效。而試驗的主要療效終點，便是聚焦從基線到第24周的ALSFRS – R評分變化，通過對比NurOwn組和安慰劑組，清晰洞察病情進展差異。

待A部分結束，所有參與者，包括起初使用安慰劑的患者，都將迎來新的希望 —— 進入開放標簽擴展試驗（B部分）。在接下來的24周里，他們都有機會接受三劑NurOwn治療，進一步探索該療法長期干預的效果。并且，一旦A部分取得成功，BrainStorm就可提交生物制品許可申請（BLA），大大加快NurOwn獲得批準上市的進程，讓患者早日受益。

2.韓國（神經細胞路徑）：Neuronata-R?明確獲益

韓國Corestemchemon公司開發的干細胞療法Neuronata-R?（lenzumestrocel）在2025年取得了關鍵臨床進展。^[5]

該療法的III期臨床試驗結果顯示，其核心價值在于為特定亞組的患者帶來了明確獲益。盡管未在所有入組患者中達到主要終點，但對病情進展相對緩慢的患者群體進行分析時，發現了具有統計學意義的療效。

與服用安慰劑的患者相比，接受治療的患者在12個月后，其運動功能評分（ALSFRS-R）和呼吸功能指標（慢肺活量）都維持得更好。同時，患者血液中標志神經損傷的“神經絲輕鏈蛋白”水平也顯著降低，從生物學上證實了該療法的神經保護作用。

這些發現具有重要意義，它們不僅證明了Neuronata-R?有潛力延緩特定患者的病情進展，更重要的是為漸凍癥的“精準分層治療” 提供了切實依據。基于這些積極數據，公司計劃在2025年內與美國FDA進行溝通，并尋求加速審批路徑，以期早日讓該療法服務于合適的患者。

3.中國（iPSC前沿路徑）：XS228注射液實現“雙報雙批”里程碑

2025年由中國企業士澤生物研發的全球首款“現貨型”異體iPSC衍生神經前體細胞新藥——XS228細胞注射液，在2025年先后獲得了美國FDA和中國NMPA的完全批準，實現了“中美雙報雙批”的里程碑。^[6]

同年9月，該藥在北京大學第三醫院完成了全球首例受試者給藥，正式啟動注冊臨床試驗。這款療法利用可規模化生產的通用型細胞，旨在為患者中樞神經系統補充健康的神經前體細胞，代表了干細胞再生醫學治療神經退行性疾病的前沿探索。

4.日本（傳統細胞路徑）：STR03開展II期對照研究

在日本，一項更為傳統的細胞療法研究也正按計劃推進。2025年7月，Nipro公司與札幌醫科大學合作，正在開展一項使用自體骨髓間充質干細胞（STR03）?的II期臨床試驗。^[7]

這項研究采用雙盲、隨機、安慰劑對照設計，計劃招募106名早期、病情較輕的漸凍癥患者，旨在通過更嚴格的臨床研究，系統評估該療法的安全性與有效性，標志著傳統細胞療法向高級別證據邁出了堅實一步。

2025干細胞治療漸凍癥臨床總結

綜合2025年全球已披露的臨床研究可以看到，干細胞治療漸凍癥正在呈現出幾個清晰趨勢。

首先，療效評估更加務實。無論是美國的NurOwn?、韓國的Neuronata-R?，還是中國的XS228注射液，臨床終點均不再以“逆轉疾病”為目標，而是聚焦于延緩功能下降、維持呼吸能力、延長穩定期等更符合疾病自然史的指標。這一變化，標志著該領域已從早期探索階段，進入以臨床真實獲益為導向的成熟評估階段。

其次，患者分層的重要性被反復驗證。Neuronata-R?在進展較慢患者中的明確獲益，以及多項研究中對早期、呼吸功能較好患者的優先入組設計，表明某些干細胞療法并非“對所有ALS患者同樣有效”，而更可能適用于特定患者。這一認識正在深刻影響臨床試驗設計和未來的適應癥定位。

第三，技術路線開始分化并各自推進。自體MSC路徑強調安全性與規范化驗證；神經相關細胞路徑嘗試在神經保護基礎上實現功能維持；iPSC衍生細胞則代表更前沿的再生醫學探索。多條路線并行發展，使該領域避免了“單一技術失敗即整體停滯”的風險。

總體而言，2025年的臨床證據尚不足以支撐“治愈漸凍癥”的結論，但已明確證明：在合適人群中，干細胞療法具備可重復的生物學效應和臨床潛力。

未來展望

基于2025年的突破，未來幾年該領域的發展將聚焦于以下幾個關鍵方向：

1.聯合療法的探索：鑒于漸凍癥病理機制的復雜性，單一干細胞療法可能效力有限。未來的趨勢是將干細胞（提供神經保護與微環境支持）與靶向特定致病環節的基因療法（如針對SOD1、C9orf72基因的反義寡核苷酸）或小分子藥物聯合使用，形成“雞尾酒”式治療方案，從多通路協同遏制疾病進展。

2.監管與可及性路徑的完善：隨著更多臨床數據的積累，全球藥品監管機構將加速完善針對干細胞等先進療體細胞治療產品的審評指南。如何平衡加速審批以惠及患者與確保長期安全有效的證據，將是監管科學的核心議題。同時，“現貨型”通用細胞產品的研發成功，是解決個性化細胞療法成本高昂、制備周期長等可及性瓶頸的關鍵。

3.個體化與精準醫療的深化：利用iPSC模型、血液神經絲輕鏈蛋白等生物標志物，未來有望在治療前預測患者對特定干細胞療法的反應。臨床實踐將走向?“分層治療”?：根據患者的基因型、疾病進展速度、免疫狀態等特征，匹配最優的細胞類型、給藥時機和聯合策略。

結語

2025年，對于關注漸凍癥治療的人們而言，是充滿實質性訊號的一年。基礎研究揭示了干細胞并非簡單的“替代工”，而是更接近于“調節者”與“支持者”，這一認知革命讓治療策略變得更加精細和務實。臨床研究則從早期的安全性報告，邁入了嚴謹驗證療效、甚至探索精準分層的新階段，全球多項試驗傳來了積極的進展。

盡管目前仍沒有任何一款干細胞療法被正式批準為漸凍癥的標準治療，但路徑已經清晰，步伐正在加快。科學的嚴謹性要求我們必須保持耐心與理性，認識到從臨床驗證到成功上市仍有關山需越。然而，這些持續取得的突破，無疑為全球數十萬漸凍癥患者及家庭帶來了前所未有的希望之光——那束光，正在從實驗室和臨床研究中心，越來越清晰地照向未來。

這不是終點，而是一個更富希望的新起點。

參考資料：

[1]https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12636885/?utm_source=chatgpt.com

[2]http://health.people.com.cn/n1/2025/0625/c14739-40508423.html

[3]https://www.nature.com/articles/s41593-025-02118-7?utm_source=chatgpt.com

[4]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-04-10-BrainStorm-Cell-Therapeutics-Submits-IND-Amendment-to-FDA,-Paving-the-Way-for-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-in-ALS

[5]https://finance.yahoo.com/news/neuronata-r-phase-3-results-022800888.html?guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuZ29vZ2xlLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAALcyn23zsAYAO8iz84Lckrw1zOurjnupKA2sOENs5theIqqpwn6geintd0hiTG8qcg3uQZKmGDS6v3Azk3pDja5LL8X9xqah0xZqAMEdH4tB3uk6lD96pO6cA_mF9TK6sn9p8us0H73h5WQrIxt-HEl4mLsTo4bnC_g00RTrDEWZ&guccounter=2

[6]https://www.xellsmart.com/lcsy/191.html

[7]https://www.nipro.co.jp/assets/document/newsrelease/250724.pdf?utm_source=chatgpt.com

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