帕金森病作為一種進行性神經退行性疾病，已困擾全球數千萬患者 —— 震顫、僵硬、運動遲緩等癥狀逐漸剝奪患者的自主能力，傳統藥物與手術治療雖能緩解癥狀，卻難以阻止疾病進展。近年來，隨著神經科學、基因工程與再生醫學的交叉突破，帕金森病治療正從 “對癥控制” 邁向 “精準修復” 的全新階段。

本文梳理了截至2025年10月帕金森病治療領域7項前沿治療成果，涵蓋了：基因療法、閉環深部腦刺激、磁波刀、新型藥物、干細胞療法、非侵入性腦刺激、音樂療法以及無創神經調控技術這8個治療方向。從“精準修復神經環路”到“疾病逆轉”的科學路徑，展現了醫學科技如何通過跨學科融合重塑神經系統疾病的診療范式。

2025帕金森病治療指南：8項最新治療方法你都了解嗎？

一、基因療法：精準修復神經環路

1.1 全球首個獲得FDA再生醫學先進療法認定的帕金森病基因療法

2025年2月19日，拜耳旗下基因治療公司AskBio Inc宣布，用于治療帕金森病（PD）的研究性基因療法AB-1005已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定，這也是是全球首個獲得FDA再生醫學先進療法（RMAT）認定的帕金森病基因療法。^[1]

FDA認定AB-1005是一種旨在減緩PD患者疾病進展和改善運動預后的實驗性基因療法，符合RMAT認定標準。

2024年年初，AskBio公布了在輕度和中度PD患者中開展的Ib期研究隨訪36個月的數據顯示：

AB-1005的給藥耐受性良好，沒有與產品相關的嚴重不良事件。

此外，與基線相比，中度PD隊列在36個月時在幾個PD相關臨床量表上顯示出改善或穩定的趨勢，包括運動障礙協會統一帕金森病評定量表 (MDS-UPDRS) 和自我報告的 PD 運動日記，以及帕金森藥物減少的趨勢（左旋多巴等效日劑量 [LEDD]）。

輕度PD隊列中的大多數參與者表現出總體穩定的臨床狀態，MDS-UPDRS、自我報告的PD運動日記或LEDD幾乎沒有變化。

1.2 華山醫院“雙靶點”帕金森病基因治療項目，獲FDA快速通道

2025年6月25日，由復旦大學附屬華山醫院神經內科王堅教授、神經外科陳亮教授、臨床藥理研究中心張菁教授聯合牽頭作為主要研究者，上海天澤云泰生物醫藥公司申辦的“評價紋狀體內注射VGNR09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的 I/Ⅱ期臨床研究“，成功獲得了美國FDA授予的“快速通道資格認定（Fast Track Designation）。^[2]

這是全球首個實現“雙靶點”機制、同時獲中美臨床批件的帕金森基因治療藥物。它使用重組腺相關病毒載體（rAAV）進行靶向遞送，精準調控與帕金森病密切相關的兩大病理靶點，從源頭干預疾病機制，而不僅僅是緩解癥狀。

目前，VGN-R09b處于1/2期臨床階段，也是我國最早進入注冊臨床階段的用于治療帕金森病的基因治療藥物。

本研究項目已經完成I期劑量探索階段的所有患者給藥：

安全性數據顯示，該產品安全性良好，未發生與VGN-R09b明確相關的不良反應。

有效性數據顯示，VGN-R09b起效迅速，給藥后兩周即可觀察到患者關期步態明顯改善；給藥后1個月MDS-UPDRS Part III 關期評分即顯著降低，6個月時均值下降25分（較基線改善近50%）；綜合獲益，Hoehn-Yahr（H-Y）分級逐步下降，伴隨口服藥物劑量呈減少趨勢。

1.3 AB-1005帕金森病基因治療II期試驗啟動

9月22日，北卡羅來納州AskBio Inc.公司宣布，REGENERATE-PD 的首批歐洲參與者已隨機分組，這是一項針對中度帕金森病 (PD) 患者的2期臨床試驗。?

這是首個同時在美國和歐洲招募并隨機分配患者的帕金森病神經外科基因治療試驗，目標人群為45至75歲的中度帕金森病患者。試驗評估研究性基因療法AB-1005注入殼核后的安全性與療效，計劃在德、波、英、美等地共招募約87名受試者。該療法旨在延緩疾病進展、改善運動功能，被視為潛在的神經修復新策略。

AB-1005已于今年獲得美國FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定，可享受加速審評與指導支持。目前其療效與安全性尚待進一步驗證。

除帕金森病外，AskBio還在開展AB-1005針對多系統萎縮癥帕金森型（MSA-P）的Ⅰ期試驗，以探索其對快速進展性疾病的治療潛力。

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二、閉環深部腦刺激（DBS）：動態調節神經信號

2.1 全球首個獲批的閉環DBS系統：美敦力BrainSense?系統

2025年1月13日，美敦力宣布其BrainSense?自適應腦深部刺激系統及BrainSense?電極識別器獲批歐盟和英國的CE認證，成為全球首個獲批的閉環DBS系統在歐洲上市。并于2月24日，其BrainSense自適應腦深部刺激（aDBS）平臺也獲得美國FDA批準，同時BrainSense電極識別器（EI）也獲得批準。^[3]

這些技術共同使用一種微創、手術植入的神經刺激器，向受神經系統疾病影響的大腦特定部位傳輸電信號，用于治療帕金森病。

該系統通過實時監測丘腦底核（STN）的局部場電位（LFP），自動調整刺激參數，對帕金森病患者的震顫、肌肉僵硬和運動遲緩等癥狀有顯著改善作用。

傳統的DBS系統通過持續電刺激干預大腦活動，但無法根據患者實時的大腦活動作出反應，因此有時需要頻繁調整。這也意味著患者可能需要多次就醫，以確保治療參數的最佳設置。

美敦力推出的BrainSense?自適應腦深部刺激（aDBS）系統，與傳統的DBS系統相比，在治療原理和治療效果上均有顯著創新。

該系統的最大亮點在于其閉環設計，即系統能夠實時監測患者的大腦活動，并自動調整腦刺激參數。這種實時調節能力使得治療更加個性化，并且能夠隨著患者的病情變化自動調整，減少了傳統DBS治療中需要頻繁人工干預的局限。

2.2 基于藥物與運動狀態的閉環調控

2025年5月30日，浙江大學申請了一項關于基于帕金森病患者藥物與運動狀態的閉環神經調控系統專利，這項發明是一種新型的帕金森病治療系統，能根據患者是否服藥和是否在走路，自動調整腦部電刺激的強度。^[4]

相比傳統方法的優勢：

更精準：傳統方法僅監測單一腦電波，容易混淆正常活動和疾病狀態；而本系統通過比值分析，能準確區分患者是否服藥、是否在運動。

更高效：計算過程簡化（每秒只做幾次分析），適合植入式設備的低功耗需求，同時避免因腦電波短暫波動導致的誤判。

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三、磁波刀：無創精準干預

磁波刀技術治療帕金森病是一種非侵入性的神經調控療法，通過磁共振引導的高強度聚焦超聲（MRIgFUS），精準破壞大腦中與震顫相關的異常神經回路，從而緩解帕金森病患者的運動癥狀（如震顫、僵直等）。

該技術已獲美國FDA、歐盟CE、中國NMPA等權威認證，在全球百余家醫療機構用于治療帕金森病和特發性震顫。

2025年4月27日，西安交通大學附屬第一醫院“磁波刀”中心正式啟用，標志著該院成為西北地區首家引入磁共振引導聚焦超聲腦部治療系統的醫療機構。^[5]

在首例臨床應用中，72歲的徐女士因長期右側肢體嚴重震顫，僅用一個半小時的手術治療，震顫癥狀即顯著改善。術后，徐女士激動地表示：“太神奇了！我的右手和右腳震顫減輕了很多，現在都能用右手喝水了！”這一案例充分體現了磁波刀技術在精準干預和快速見效方面的優勢。

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四、新型藥物：雙重機制突破

4.1 甲磺酸沙非胺片（悉達可）

甲磺酸沙非胺片（悉達可）是意大利贊邦制藥研發的抗帕金森病藥物，2024年12月正式在中國獲批。它通過雙重機制（B型單胺氧化酶抑制劑 + 離子通道阻滯劑）發揮作用，適用于原發性帕金森病伴癥狀波動（如劑末惡化、開 – 關現象）的成人患者，可與左旋多巴等藥物聯合使用。

甲磺酸沙非胺片在中國III期臨床試驗（XINDI研究）結果顯示：^[6]

該藥顯著縮短“關”期時間1.1小時、延長“開”期時間1.07小時；降低UPDRS III評分3.8分，對運動遲緩、肌強直、震顫等運動癥狀均有改善。

此外，多項研究顯示甲磺酸沙非胺片可緩解情緒障礙（HAMD評分降低0.57分）、睡眠障礙（ESS和PSQI評分分別改善24.7%和19.8%），并減少疼痛治療次數23.6%（其中79.7%的緩解源于藥物直接作用）。

安全性上，該藥耐受性良好，不良事件發生率與安慰劑無顯著差異。

4.2 ONAPGO（鹽酸阿撲嗎啡）注射液（原名SPN-830）

2025年2月4日，Supernus Pharmaceuticals公司宣布，FDA批準該公司的ONAPGO（鹽酸阿撲嗎啡）注射液（原名SPN-830）作為第一種也是唯一一種阿撲嗎啡皮下輸注設備，用于治療晚期帕金森病（PD）成人的運動波動。^[7]

Onapgo是一種皮下設備，允許持續輸注多巴胺激動劑鹽酸阿波嗎啡，以減少 “關期” 發作。關期是指在白天和夜晚服藥間隔期間，左旋多巴藥物效果減退，不良運動功能癥狀（運動障礙）加重的時期。

在3期臨床試驗中，Onapgo（原名SPN-830）與安慰劑治療相比，Onapgo治療可顯著減少每日平均“關期”時間，與安慰劑相比，Onapgo還顯著增加了每日“開期”時間，且沒有出現麻煩的運動障礙。

此外，與接受安慰劑治療的患者相比，接受Onapgo治療的患者中，報告總體健康狀況改善（以患者整體變化印象量表衡量）的比例顯著更高。Onapgo最常見的不良反應是輸液部位結節、惡心、嗜睡、輸液部位紅斑、運動障礙、頭痛和失眠。

4.3 其他藥物治療

左旋多巴制劑

• 緩釋劑：相比速釋劑，能維持更穩定的血藥濃度，減少“關期”時間，主要不良反應為惡心。
• 腸凝膠（LCIG）：通過胃空腸造瘺管持續輸注，穩定血藥濃度，適用于中晚期患者運動并發癥，但需密切監測胃造瘺相關風險。
• 吸入劑（CVT-301）：2018年FDA獲批，用于“關期”間歇性治療，無需注射，使用便捷。

多巴胺受體激動劑

• 羅替戈汀緩釋微球（LY03003）：中國首創長效制劑，2024年獲批，安全性良好，不良反應與貼片類似。
• 阿撲嗎啡：舌下含服/注射/輸注，用于中晚期療效減退，但口服生物利用度低，大劑量可能引發嘔吐、低血壓等副作用。

MAO-B/COMT抑制劑

• 沙芬酰胺：抑制谷氨酸釋放，延長“開期”時間，改善生活質量，作為左旋多巴的輔助治療。
• 奧匹卡朋：FDA批準的COMT抑制劑，增強左旋多巴療效，外周作用為主，副作用較少。
• 唑尼沙胺：僅在中國用于癲癇治療，與帕金森無關。

靶向α-突觸核蛋白藥物

• 主動免疫療法（PD01A/PD03A）：誘導抗體針對α-突觸核蛋白寡聚體，探索性治療手段。
• 抑制聚集藥物（UCB0599/NPT200-11）：口服小分子化合物，阻止α-突觸核蛋白異常折疊和聚集，可穿透血腦屏障。

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五、干細胞療法：再生醫學新范式

5.1 自體干細胞移植治療

2025年4月8日，國內首例接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者沈女士現身上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院神經內科科普活動現場，首次向公眾分享其術后1個月的康復成果。^[8]

沈女士接受的是微創手術：通過移植自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經前體細胞入腦，手術于 3 月 1 日實施。如今一個多月過去，她已能全天自主行走，康復效果顯著。

據她回憶，術前病情嚴重：藥效波動明顯，每晚僅能睡2-3小時，肢體僵硬、尿失禁，最困擾的是 “粘步現象”—— 從家門口到電梯的短距離，常因身體僵直被迫停頓，甚至走不出電梯。

2025年3月1日手術后，沈女士的康復速度遠超預期：  

• 術后當天：清醒后即可在床上活動肢體；  
• 術后次日：下地行走；  
• 術后一個月：實現全天自主行走，睡眠時間延長至6小時，肢體僵硬和震顫顯著減輕，甚至能完成太極拳、八段錦等復雜動作。  

“每天都能感受到細微進步，這種“一天比一天好”的狀態讓我充滿希望。”沈女士在瑞金醫院的科普活動中分享道。

據沈阿姨介紹，此前震顫、失眠、遲緩、尿頻尿急等問題困擾了她數十年，嘗試了多種治療方式卻并未好轉，甚至曾奔赴日本尋求干細胞治療卻被告知「干細胞治療剛起步并不成熟」。乘興而往敗興而歸的沈阿姨在此后幾年持續關注這一創新療法，并最終接受了干細胞治療，目前多項癥狀都得到了顯著緩解。

據了解，沈阿姨所接受的干細胞藥物是自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生細胞治療候選產品UX-DA001注射液。旨在取代帕金森病中丟失的多巴胺產生神經元。

UX-DA001注射液是國內首款、全球第二款獲批臨床試驗默示許可的針對帕金森病的自體iPSC衍生細胞治療候選藥物，并于2月22日，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準，成為全球首款同時在中美獲批進入臨床階段的iPSC來源帕金森病自體細胞治療藥物，其臨床進展備受關注。

5.2 誘導多能干細胞治療

2025年7月3日，中國生物醫藥領域迎來里程碑時刻——一位年輕的早發型帕金森病患者在中外專家團隊的注視下，成功接受了我國自主研發的iPSC衍生的多巴胺能神經前體細胞（iDAP）注射液治療。^[9]

令人驚嘆的是，患者術后當天即能下床行走、正常交流，且無任何不適反應。術后7天CT復查顯示大腦無水腫或出血，患者順利出院。

這項創新療法通過機器人輔助立體定向技術，將實驗室培養的“多巴胺能神經前體細胞”精準移植入患者大腦紋狀體區域，直接補充缺失的多巴胺能神經元。

臨床數據顯示，接受NCR201治療的患者在半年后獲得了前所未有的改善：

• 每日“良好狀態”時間平均延長89.5%（“良好狀態”指不伴麻煩性運動障礙的開期）
• 多名患者實現“關期消失”的突破性效果
• 關期MDS-UPDRS III評分最高改善52.9%
• Hoehn-Yahr疾病分期最高下降2級，實現疾病逆轉.

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六、非侵入性腦刺激：安全便捷選擇

6.1 經顱直流電刺激治療

經顱直流電刺激（tDCS）治療帕金森病是一種非侵入性神經調控技術，通過在頭皮放置電極并施加微弱直流電流（1~2 mA），調節大腦皮層神經元的興奮性，從而改善帕金森病患者的運動功能、認知能力及生活質量。

復旦大學附屬華山醫院曾在《中國康復醫學雜志》上發表過該院進行的多靶點交替經顱直流電刺激聯合康復訓練治療青年型帕金森病報告。^[10]

結果表明，沒有發生與tDCS治療相關的不良事件。與基線值相比，療程結束之后，運動功能的幾個方面有輕到中度的改善。

• 行為學評估的變化：治療后STEF測試有明顯改善，左手STEF評分增加到99分，說明左手的靈活性得到較大的改善，達到正常水平。雙任務TUG顯示出了輕度的改善，完成測試的速度快了11%。BBS、FTSTS和6WMT無顯著臨床差異。
• 步態參數的變化：步態得到輕度改善，行走速度增快了11%。患者的步長和步幅比基線評估的有所增加。跌倒風險從2.4%下降到1.3%。在步頻的變化上，前后無明顯差異。
• 運動皮層興奮性的變化：治療2周后，患者的RMT從30% MSO降低到21% MSO。MEP振幅增加了212%，達到1.42mV。MEP的增加與臨床行為評估的改善相一致。

本研究的結果表明，多靶點交替tDCS方案結合康復訓練對YOPD患者是安全、可行、耐受性良好和有效的。YOPD患者運動功能改善，第二次評估中TUG、三維步態分析、STEF測試的表現均優于基線評估，結果與既往研究一致。患者還自訴左手靜止性震顫的癥狀得到改善，震顫的幅度變小。

6.2 虛擬現實（VR）治療

虛擬現實（VR）治療帕金森病是一種非侵入性、沉浸式康復技術，通過計算機模擬三維虛擬環境，結合交互性訓練和實時反饋，幫助帕金森病患者改善運動功能、認知能力、情緒障礙及生活質量。

成都中醫藥大學護理學院曾在期刊《中國康復理論與實踐》上發表過一項虛擬現實技術對帕金森病患者認知功能和生活質量影響的Meta分析成果。^[11]

Meta分析顯示：VR技術可以有效改善帕金森病患者蒙特利爾認知評估(MoCA)評分、連線測試(TMT)-A評分、抑郁評分，但對TMT-B評分、統一帕金森病綜合評定量表第二部分(UPDRS-Part II)評分、帕金森病患者生活質量問卷評分效果不明顯。VR技術對MoCA評分、UPDRS-Part II評分和PDQ-39評分的證據等級為低級，TMT評分和抑郁評分為中等。

研究結果表明，VR技術可以有效改善帕金森病患者的認知功能和抑郁，但在改善日常生活活動能力和生活質量方面效果不顯著。

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七、音樂療法：執行功能障礙的新治療方法

在帕金森病的臨床進展中，認知功能障礙是一個普遍存在且嚴重影響生活質量的核心問題。據國際帕金森與運動障礙學會（MDS）統計，約60%至80%的患者在疾病不同階段會出現不同程度的認知減退，主要表現為執行功能障礙、注意力渙散、工作記憶受損及信息處理速度減緩。這些認知缺陷不僅限制患者的獨立生活能力，還可能加速疾病向癡呆階段的進展，形成惡性循環。

2025年6月，北京協和醫院神經內科聯合青島大學附屬醫院神經內科在國際期刊《神經科學》上發表了一項基于音樂的干預作為帕金森病執行功能障礙的新治療方法。^[12]

研究表明，音樂的干預（MBI）對帕金森病患者的認知、心理健康和行為有積極的影響。聲音環境能夠激活大腦兩側的網絡連接，增強感覺和聽覺皮層功能，從而提高記憶力、注意力和學習能力。與單純的體能訓練環境相比，豐富的聽覺環境更有利于提升認知功能。

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八、無創神經調控技術

2025年10月舉辦的國際帕金森病和運動障礙大會（MDS）上，一個研究團隊公布了一項3期臨床試驗（NCT04728295）數據，顯示分階段雙側磁共振引導聚焦超聲（MRgFUS）蒼白球丘腦束切開術可顯著改善帕金森病（PD）伴運動并發癥患者的運動功能。

該前瞻性開放標簽試驗在9個中心招募了84位中至重度帕金森病患者。經過單側MRgFUS治療3個月后，患者在MDS-UPDRS評分（關期）中平均改善了50%（運動評分）和56.3%（運動并發癥評分）。隨后40位患者接受了雙側治療，3個月后運動評分進一步改善33.9%，且效果可持續至少12個月。

治療期間不良事件以輕中度為主，如平衡障礙、構音障礙和疲勞，大部分在后續隨訪中逐漸緩解。

值得注意的是，美國FDA已于今年7月批準了Insightec公司的Exablate Neuro系統，用于無創雙側MRgFUS蒼白球丘腦束切開術，為晚期帕金森病患者提供了一種無需開顱、無植入物的精準治療方案。

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結語

帕金森病治療的2025年，是技術突破與人文關懷交織的一年：基因療法從實驗室走向臨床快車道，閉環DBS讓大腦調控如“智能恒溫器”般精準，干細胞移植實現神經再生的“活體修復”，連音樂療法都能通過激活腦網絡改善認知功能。這些進展不僅打破了 “神經退行性疾病不可逆轉” 的固有認知，更重新定義了治療的目標 —— 從“減少癥狀” 到“恢復生活質量”，從“延緩進展”到“逆轉病程”。

這些突破不僅為患者個體化治療開辟了新路徑，更預示著未來帕金森病診療將走向“多模態聯合”“數據驅動”“長期監測”的精準醫療時代。隨著人工智能、腦機接口等技術的深度整合，帕金森病從“不可逆”到“可干預”甚至“可治愈”的愿景，正在科學探索的浪潮中逐步照進現實。

參考資料：

[1]https://www.bayer.com/en/us/news-stories/designation-for-parkinsons-disease

[2]http://www.vitalgen.com/index.php?c=show&id=67

[3]https://www.163.com/dy/article/JP88KU4905340BZM.html

[4]https://www.brainmed.com/info/detail?id=52586

[5]http://www.dyyy.xjtu.edu.cn/info/1261/149421.htm

[6]https://m.163.com/dy/article/JV7D3VBD053438SI.html

[7]https://ir.supernus.com/news-releases/news-release-details/supernus-announces-fda-approval-onapgotm-apomorphine

[8]附屬瑞金醫院創新帕金森病療法，國內首例接受該療法的患者“走”向康復交大智慧上海交通大學新聞學術網

[9]重磅！國內iPS細胞療法新突破：首例早發型帕金森病成功給藥，當天即可行走患者臨床_治療

[10]https://med.wanfangdata.com.cn/Paper/Detail/PeriodicalPaper_zgkfyxzz202309020

[11]呂美玲,王潔,曾維斯,等. 虛擬現實技術對帕金森病患者認知功能和生活質量影響的Meta分析[J]. 中國康復理論與實踐,2024,30(6):648-656. DOI:10.3969/j.issn.1006-9771.2024.06.004.

[12]Zihan Wang, Yumei Liu, Chengqian Li, Kunpeng Qin, Xiaofei Yu, Anmu Xie,Music-based intervention as a new therapeutic treatment for executive dysfunction in Parkinson’s disease,Neuroscience,Volume 580,2025,
Pages 306-314,ISSN 0306-4522,https://doi.org/10.1016/j.neuroscience.2025.06.057.

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