12月15日，國際權威期刊雜志《nature》發表了一篇名為“Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026”（11項將影響2026年醫學發展的臨床試驗）的特別報道。^[1]

《Nature》此次邀請了全球頂尖研究者和臨床專家，共同評選出11項最具潛力的臨床試驗，覆蓋細胞與基因治療、再生醫學、精準藥物研發等前沿方向，其中4項細胞治療臨床試驗入圍。

下面，我們就來詳細了解這11項即將塑造醫學新圖景的臨床試驗，看看它們是如何影響2026年醫學發展的。

01.M72/AS01E：針對成年人的持久結核疫苗

傳統的卡介苗僅在兒童期有效，導致青少年和成年這一結核病傳播的主要群體長期處于無保護狀態。

如今，由GlaxoSmithKline（GSK）主導的一項正在非洲和東南亞開展的大型3期臨床試驗帶來了新希望。這項名為M72/AS01E疫苗的試驗，旨在填補這一關鍵的免疫空白。^[2]

它并非全新設計，而是通過優化佐劑系統，重新“喚醒”并強化人體對結核桿菌的特異性免疫記憶。在2b期研究中，它已將潛伏感染者發展為活動性肺結核的風險降低了約50%。

該試驗已提前完成2萬名志愿者的招募，預計2026年后獲得關鍵數據。若成功，這將是近一個世紀以來，全球結核病防控最重大的突破，為數億成年人提供保護。

02.RIO試驗：HIV長效抗體“藥物假期”方案

雖然每日服用的抗逆轉錄病毒藥物能將HIV抑制到檢測不到的水平，但一旦停藥，病毒便會迅速反彈，這意味著患者必須終身治療。

現在，由美國ViiV Healthcare發起的一項名為RIO的臨床試驗正在測試一種“按需治療”的新可能。它使用兩種廣譜中和抗體組成的長效注射液，一次輸注可在體內維持有效濃度長達六個月。^[3]

這種療法不僅能中和游離病毒，還可能幫助免疫系統識別并清除被感染的細胞。早期結果顯示，75%的參與者在停藥五個月后，仍能成功抑制病毒，無需恢復日常用藥。

這為HIV感染者實現長期的“藥物假期”甚至功能性治愈鋪平了道路，極大地提升了生活質量與尊嚴。

03.英國UCL：長新冠疲勞癥候干預

新冠長期癥狀（長新冠）中最令人衰弱的極度疲勞，其成因一直成謎，傳統康復手段對此收效甚微。

由英國科學家領導的這項大型臨床試驗，正系統性地探索其生物學根源并測試針對性藥物。研究團隊假設，微循環障礙和持續炎癥是導致“勞累后不適”的關鍵。^[4]

因此，試驗中納入了抗凝藥物和抗炎藥，旨在改善全身的微血管血流和抑制異常的免疫反應。該研究采用了創新的患者共同設計模式，確保了研究直擊患者最迫切的需求。

目前全部臨床試驗已經完成，結果計劃于2026年正式公布。這有望為全球數千萬長新冠患者提供首個經嚴格驗證的藥物治療方案。

04.LASSARAB：拉沙熱-狂犬病雙重疫苗

在醫療資源匱乏的西非，拉沙熱和狂犬病都是致命卻常被忽視的威脅，分別通過嚙齒動物和犬只傳播，傳統上需要分別接種，覆蓋率極低。

一項開創性的CVD 1000試驗正在測試一種“一箭雙雕”的疫苗。候選疫苗LASSARAB將拉沙病毒蛋白與狂犬病病毒載體結合，激發對兩種疾病的同步免疫。^[5]

這種設計不僅高效，更能大幅降低接種成本和物流難度。早期臨床試驗顯示，所有受試者在接種兩劑后均產生了強有力的雙重抗體反應。

這項首次人體試驗將于2026年5月完成，若成功，將成為全球公共衛生領域的一項典范，用最經濟的投入解決最嚴峻的地區性健康威脅。

05.Ziltivekimab：心血管炎癥新靶點

胰腺癌素有“癌王”之稱，近95%的病例由KRAS基因突變驅動，但該靶點因其表面光滑，四十年來一直被認為是“不可成藥”的。

目前全球正在開展三項主要臨床試驗：^[6]

• ZEUS試驗：在動脈粥樣硬化、慢性腎病及高敏 C 反應蛋白（hsCRP）升高的患者中，評估 IL-6 抑制劑是否能降低心血管事件發生率。該試驗已完成約 6300 名患者入組，預計 2026 年底完成。
• HERMES 2試驗：針對射血分數保留型心力衰竭患者，測試 IL-6 抑制劑在殘余炎癥風險患者中的療效。
• ARTEMIS試驗：在急性心肌梗死患者入院后立即用藥，觀察快速阻斷炎癥是否改善康復并降低未來心血管事件風險。

美國心臟病學會2025年科學聲明指出，治療心血管疾病不僅要關注膽固醇，還應普遍篩查炎癥標志物（hsCRP）。聯合降脂與抗炎療法有望形成協同作用，為心血管疾病提供更全面的防護策略，突破單純降膽固醇的傳統治療觀念。

06.RMC-6236：廣譜KRAS抑制劑抗胰腺癌

對于已經轉移、尤其出現腦轉移的乳腺癌，傳統療法常常力不從心，患者面臨無藥可用的困境。

一項全球性臨床試驗正在評估RMC-6236（daraxonrasib），這是一種口服、每日一次的廣譜KRAS抑制劑。與傳統僅對罕見G12C突變有效的藥物不同，RMC-6236能靶向最常見的G12D、G12R和G12V突變，幾乎覆蓋所有胰腺癌患者。^[7]

RMC-6236的作用機制獨特：它并非直接阻斷KRAS，而是與輔助蛋白環孢親和素 A 結合，將其“粘”在KRAS上，從而阻止癌細胞的生長信號。副作用相對可控，包括皮疹、口腔炎、惡心和腹瀉，通常輕于傳統化療。

該試驗共招募460名患者，隨機分為接受化療或RMC-6236的兩組，雙重終點為無進展生存期和總生存期，結果預計2026年公布。

試驗結果將回答，這種個體化細胞免疫療法能否真正延長最難治乳腺癌患者

07.利用mRNA靶向治療重癥肌無力

重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，會干擾神經與肌肉之間的信息傳遞，導致虛弱和疲勞。傳統治療依賴廣譜免疫抑制劑，需要數月才能起效，并常伴嚴重副作用，尤其是類固醇。

由Cartesian Therapeutics主導的Descartes-08試驗探索了一種創新療法：mRNA嵌合抗原受體（CAR）T細胞。與癌癥CAR-T療法不同，它通過暫時性編程細胞，降低長期風險如細胞因子釋放綜合征。療法包括每周短期輸注一次，共六次，部分患者治療一年或更久后仍無癥狀。^[8]

2b期數據顯示，約57%的患者在治療6個月時癥狀幾乎完全消失，并持續至12個月。療法靶向表達BCMA的漿細胞——產生有害抗體的特定細胞群——精準性高，避免廣泛免疫抑制引發的副作用。

如果成本降低，這種療法有望成為門診一線方案。更重要的是，它的應用前景不僅限于重癥肌無力，還可能擴展至其他自身免疫性疾病，如狼瘡和類風濕性關節炎，標志著精準、持久免疫療法的重大進步。

08.慢性肉芽腫病（CGD）基因編輯療法

慢性肉芽腫病（CGD）等單基因遺傳病，如同生命源代碼中一個致命的“拼寫錯誤”，傳統治療只能治標，骨髓移植則風險高昂。

Prime Medicine公司的臨床試驗帶來了“修訂源代碼”的可能。研究人員提取患者自身的造血干細胞，在體外用精準的“基因剪刀”修復致病突變，再將健康的細胞回輸。^[9]

由于使用的是患者自己的細胞，徹底避免了排異反應。首批兩位患者在接受治療后，其免疫細胞功能已恢復正常，達到“功能性治愈”的標準。

這項1/2期研究若持續推進成功，其技術范式將為上千種遺傳病提供可復制的根治藍圖。

09.轉移性乳腺癌免疫療法（Bria-IMT）

治療自身免疫病如重癥肌無力，傳統免疫抑制劑好比讓防御系統“全面休眠”，副作用大且需終身用藥。

Descartes-08試驗采用了更巧妙的策略：利用mRNA技術對患者的T細胞進行短期重編程，為其裝上識別致病B細胞的“導航頭”（CAR）。^[10]

mRNA的瞬時表達特性，使細胞在完成任務后即恢復原狀，大幅降低了長期安全性風險。2b期數據顯示，約57%的患者癥狀基本消失，療效持續超過一年。

目前該療法已進入3期試驗。它代表的“精準糾錯”模式，有望推廣至狼瘡、關節炎等多種自身免疫病。

10.神經功能改善干細胞療法（NEST）

面對阿爾茨海默病、帕金森病等神經退行性損傷，藥物往往只能延緩衰退，無法促進修復。

NEST試驗另辟蹊徑，旨在調動人體自愈潛力。從患者骨髓中提取的干細胞，經簡單處理后，通過靜脈和鼻腔雙途徑回輸，使其能循生理路徑向腦部損傷區域歸巢。^[11]

這些細胞主要發揮“支援”作用，通過分泌營養因子、調節免疫來改善局部微環境，促進神經自我修復。已有約200名患者接受治療，部分人在數周內運動、語言能力得到改善。

雖然并非根治，但它為諸多“無藥可醫”的神經疾病提供了改善生活質量的現實路徑。

11.Lp(a)靶向療法（pelacarsen）

即使壞膽固醇（LDL-C）已達標，高水平的脂蛋白(a) [Lp(a)]?——一種主要由遺傳決定的“壞膽固醇plus”——仍是心腦血管事件的獨立高危因素，且此前無藥可醫。

Lp(a) HORIZON試驗正是為此而生。它測試一種名為Pelacarsen的靶向藥物，能像“特洛伊木馬”一樣，通過干擾mRNA翻譯，在肝臟內高效抑制Lp(a)的合成，平均降幅達80%。^[12]

這項涉及全球7000人的大型結局試驗，將直接驗證降低Lp(a)能否減少心梗、中風等硬終點事件。結果于2026年揭曉，有望為心血管預防開啟一個全新的靶點時代。

結語

2026年即將到來，這11項臨床試驗不僅展示了醫學科研的前沿方向，更揭示了精準、創新療法正在逐步改變疾病治療格局。從持久疫苗、長效抗體，到基因編輯和mRNA CAR?T細胞療法，每一項研究都承載著改善患者生活質量的潛力，也為全球重大疾病的防控、治療和根治提供了新的希望。隨著這些試驗關鍵數據的陸續公布，我們有理由期待，一個以個體化、精準和可持續為特征的醫學新時代正悄然到來。

參考資料：

[1]May, M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026.?Nat Med?31, 3943–3947 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04083-x

[2]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06062238

[3]https://riotrial.org/

[4]https://www.ucl.ac.uk/population-health-sciences/health-informatics/research/stimulate-icp?utm_source=chatgpt.com

[5]https://biotechhunter.com/trials/NCT06546709?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06118281

[7]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06625320

[8]https://ir.cartesiantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cartesian-therapeutics-announces-first-participant-enrolled

[9]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06559176

[10]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06072612

[11]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02795052

[12]https://clinicaltrials.gov/study/NCT04023552

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