對十三屆全國人大五次會議第0123號建議的答復

國藥監建〔2022〕15號

關于大力推動干細胞應用轉化

大力發展國家干細胞產業促進機制的建議

來源：國家藥品監督管理局

細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究工作。

一、明確細胞治療產品的注冊申報路徑，增強產業研發信心

近年來，我國細胞治療類產品研究發展迅速，為更好的管理和服務相關科研機構和企業，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產品的申報注冊路徑，極大的提高了國內企業開展細胞和基因治療等先進生物技術產品研發申報的積極性。

二、研究制定干細胞研究相關技術指導原則

2017年，原食品藥品監管總局通過發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，明確了細胞治療產品的轉化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關產品產業化過程中對監管和評價體系的需求，國家藥監局藥審中心于2021年發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》，于2022年發布《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》，持續完善技術評價體系。

三、積極探索細胞治療產品上市后監管路徑

在前期調研和研究的基礎上，國家藥監局著手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為促進我國干細胞研究與應用科學、有序、健康發展，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，國家藥監局研究起草了《藥品生產質量管理規范》細胞治療產品附錄，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現已公開征求意見。

下一步，國家藥監局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關管理規范和技術標準，為我國細胞治療領域健康發展營造良好環境。

《關于進一步推進我國干細胞產業高質量發展的提案》

細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設、技術規范研究和監管工作。

一、研究制定并發布干細胞研究相關技術指導原則

為規范我國細胞治療產品的研發和注冊申報，更好指導相關科研機構和企業研發細胞治療產品，我局開展了包括干細胞在內的生物醫藥新技術的評價體系研究。原食品藥品監管總局于2017年底制定并發布了涵蓋各類細胞及研發全過程的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，涉及細胞治療產品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術要求。2021年2月，我局藥品審評中心發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產品研發提供可參考的技術標準。近期，我局相關專業技術部門正在研究進一步細化不同種類細胞產品具體技術要求，組織制定細胞產品研發和注冊相關的技術指導性文件，不斷完善相關產品技術評價體系，努力推動細胞治療產業持續健康發展。

二、積極探索細胞治療類產品上市后監管路徑、手段和措施

通過前期調研和研究，我局已經著手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為進一步探索前沿藥物細胞治療產品的生產監管標準和規范，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產質量管理規范》細胞治療產品附錄，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現已公開征求意見。

三、配合國家衛生健康委開展干細胞臨床研究管理相關工作

為促進我國干細胞臨床研究與應用科學、有序、健康發展，國家衛生行政部門和國家藥品監管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應用規范整頓工作，停止了未經批準的干細胞臨床研究和應用項目。為建立符合我國國情、滿足干細胞技術發展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術規范，2015年，原國家衛計委和食品藥品監管總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關部門密切配合，按照各自的職責，參考借鑒國際先進監管經驗和技術經驗，繼續完善相關管理制度和技術標準，為我國干細胞治療領域健康發展營造良好環境。