近幾年，關于“干細胞療法可以治愈漸凍癥”的消息在網絡上頻頻出現，甚至有一些機構打著“徹底逆轉神經損傷、恢復如初”的旗號收取高額費用，讓不少患者和家屬心動又疑惑：究竟是醫學突破還是精心設計的騙局？

其實要搞清楚這個問題，不妨先回到疾病本身：漸凍癥治療到底難在哪？目前干細胞療法的真實進展又到了哪一步？

本文將從科學原理、真實案例、臨床數據到現狀，系統拆解干細胞治療漸凍癥是否是騙局的真相，幫助患者理性判斷：在追逐“康復希望”的路上，如何避免踩中虛假宣傳的陷阱，真正抓住科學進步的曙光。

干細胞治療漸凍癥是騙局嗎？2025最新療效解析與避坑指南

一、漸凍癥的治療困境：傳統療法的局限

漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）是一種??破壞性神經退行性疾病??，主要影響大腦和脊髓中的運動神經元。患者逐漸失去對肌肉的控制，出現肌無力、肌萎縮等癥狀，最終導致癱瘓。

由于患者身體逐漸失去活動能力，就像被逐漸凍住一樣，因此俗稱“漸凍人”。臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

目前臨床上可用的藥物僅有利魯唑和依達拉奉兩款，它們只能有限延緩病情進展，無法從根本上阻止疾病進程。大約80%的患者會在發病后5年內死亡，醫學界一直無法徹底揭開其發病原因和機制。

面對這種“沉默的殺手”，患者和家屬常常陷入絕望境地。正是這種絕望感，讓許多人開始尋求各種非常規治療方法，包括干細胞治療。

二、干細胞治療為什么能夠改善漸凍癥？

干細胞療法被研究用于治療漸凍癥，主要基于以下可被廣泛接受的機制：

細胞替代與分化??：干細胞具有高度自我更新和分化為神經元樣細胞的能力，可替代漸凍癥中丟失的神經元群，重構大腦神經回路。理論上，干細胞可以通過特定的誘導因子分化為運動神經元，替代已經喪失的神經元，恢復神經系統的功能。

??神經營養因子分泌??：干細胞釋放神經保護性營養因子，如腦源性神經營養因子（BDNF）、神經生長因子（NGF）、神經營養因子-3（NT-3）、膠質細胞源性神經生長因子（GDNF），預防現有運動神經元的退化。

??免疫調節功能??：干細胞不僅調節外周免疫細胞（如T細胞），還可調節中樞神經系統膠質細胞的固有免疫反應，促進小膠質細胞的活化。通過調節免疫反應、減少炎癥反應來改善受損的微環境，促進神經修復。

??抗細胞凋亡作用??：干細胞通過分泌抗凋亡因子，減少細胞的死亡，延緩神經元的退化。這一機制對于緩解漸凍癥癥狀、延長患者的生存期具有重要意義。

這些機制共同作用，為受損的神經系統提供了修復和保護的可能性，這也是干細胞治療漸凍癥的理論基礎。

三、2025年干細胞治療漸凍癥最新臨床進展

案例1：干細胞移植讓漸凍癥患者運動與吞咽功能明顯提升

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發表了一篇名為《自體間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[1]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進展。患者接受了兩次 MSC移植，分別通過鞘內和靜脈給藥。治療后5個月內進行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運動功能得到改善，肢體活動能力增強，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩定。肌電圖顯示，盡管運動神經元持續退化，但感覺纖維仍得以保留。未觀察到嚴重的不良反應。

這些發現表明，間充質干細胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來功能和情緒方面的益處。

案例2：III期研究證實，干細胞療法改善進展緩慢型漸凍癥患者功能并降低損傷指標

2025年5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗中取得關鍵進展。^[2]

該研究性療法針對進展緩慢的肌萎縮側索硬化癥（ALS，即漸凍癥）患者亞群，最終數據顯示其可顯著改善患者功能狀態，并有效降低神經絲輕鏈蛋白（NfL）等神經損傷標志物水平。

在之前的1/2期臨床試驗 (NCT01363401 ) 中，兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比，顯著減緩了病情進展，且至少持續六個月，以ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來衡量。ALSummit旨在通過更大規模的患者群體和更長時間的隨訪來驗證這一發現。該研究招募了約115名在兩年內確診且病情以每月約1個ALSFRS-R分點進展的成年人。

基于上述數據，公司計劃于2025年內與美國食品藥品監督管理局（FDA）召開監管會議，目標在2025年底提交生物制劑許可申請（BLA），并有望于2026年中期通過加速審批通道獲得上市許可。

案例3：NurOwn?干細胞治療數據顯示，90%漸凍癥患者存活超過五年

2025年6月16日，美國生物技術公司BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.公布了其自體MSC-NTF細胞產品NurOwn?在擴展獲取計劃（EAP）中10名漸凍癥受試者的更新生存數據。

該擴展獲取計劃納入了10名已完成公司III期臨床試驗的肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者，旨在為這些患者在臨床研究之外提供繼續接受治療并收集長期隨訪信息的機會。

此次EAP計劃納入的III期臨床試驗數據顯示：

干細胞治療后90%的參與者（9/10）在出現ALS癥狀后存活超過五年，而現在已發表的傳統治療方法數據，只有約有10%的ALS患者存活超過五年。

該隊列的中位生存期從癥狀出現起達6.8年（范圍6-7年），該隊列中唯一一例死亡病例發生在選擇性安樂死之后。

若以已發表的傳統治療數據估計約 10% 的 ALS 患者可存活超過五年，那么在獨立隨機抽樣的假設下，觀察到9/10這類結果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說明單純由隨機波動導致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計。

BrainStorm Cell Therapeutics 總裁兼首席執行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數據為接受NurOwn擴大可及性治療的ALS患者的長期療效提供了令人鼓舞的真實洞察。我們相信，這些發現為開展的NurOwn 3b期臨床試驗提供了進一步的證據，該試驗將根據FDA特殊方案評估 (SPA) 進行。我們的目標仍然是生成高質量、確鑿的數據，以證明NurOwn對ALS患者的益處。”

作為BrainStorm公司的核心項目，目前NurOwn?已獲得FDA與EMA的孤兒藥資格，若啟動的3b期試驗數據理想，有望在2026年通過加速審批通道提前上市。

四、干細胞治療的現實問題與局限

綜上所述，干細胞治療漸凍癥的研究取得了顯著的進展，但仍面臨諸多挑戰：

1.  技術門檻高，風險尚未完全解決?：干細胞定向分化、存活整合及免疫排斥問題待解，此外可能出現短期不良反應，如發熱、注射部位反應等。

2.治療費用高昂?：單次治療成本達幾萬元，長期康復監測費用疊加，且未納入醫保，普通患者負擔沉重。

3.技術標準未統一：最佳的細胞類型、最佳劑量、最佳輸注時機、最佳輸注途徑等問題，全球科學界仍在探索中，尚未形成金標準。

五、常見騙局與風險

那么，干細胞治療是不是騙局？答案是：干細胞療法本身不是騙局，但市面上很多打著干細胞旗號的治療可能是騙局。

“包治百病”、“一針見效”、“徹底根治”：這是最經典的騙術。干細胞不是萬能神藥，目前也不可能實現漸凍癥的徹底根治。任何做出絕對化承諾的機構都不可信。

“口服干細胞”、“干細胞化妝品/保健品”：干細胞無法通過口服起效，胃酸會直接殺死它們。所有聲稱口服、涂抹有效的產品都是騙人的。

警惕費用過高或過低：過高（如幾十萬一針）或過低（幾千塊一針）都要警惕，大概率有問題。

高價“私人定制”陷阱：一些中介機構打著“國外先進技術”旗號，收取數十萬費用進行所謂“干細胞移植”，實則可能注射的是生理鹽水或未經處理的細胞。

六、如何尋找靠譜的干細胞機構渠道？

選擇正規機構是保障安全的第一步：

查詢注冊信息：正規臨床試驗會在ClinicalTrials.gov等平臺注冊，有明確編號、研究方案和倫理審查批號。

機構資質：選擇有資質、能說清細胞來源的機構，細胞應經過嚴格篩查和質量控制。

查看價格是否合理：對于那些收費極高又承諾效果的“臨床試驗”，需要保持警惕，正規的臨床研究通常不會向參與者收取高額費用。

評估團隊與設施：專業機構應配備有經驗的臨床醫生和科研團隊，實驗室設施應符合GMP標準。

看細胞來源與制備：合規機構會提供干細胞來源、檢測報告及制備流程。細胞需來自健康供體，排除病毒、遺傳疾病風險，且制備過程需符合質量管理規范。

七、避坑指南：給患者的實用建議

理性看待療效：干細胞治療漸凍癥仍處于臨床研究階段，并非“神藥”或標準治療。對任何承諾“根治”的宣傳保持高度警惕。

優先選擇臨床試驗：積極參與正規醫院開展的臨床試驗（可在國家醫學研究登記備案平臺查詢）。這些試驗通常有嚴格的倫理審查和科學設計，且多數不向受試者收取費用或僅收取部分成本費。

核實機構合法性：通過國家衛健委官網或相關藥監部門網站查詢醫療機構和項目的備案資質。堅決拒絕無醫療資質的場所和非醫務人員操作。

警惕高價與傳銷：對費用遠低于市場價（可能偷工減料）或遠高于市場價（夸大其詞），以及要求發展下線、拉人頭的模式，務必遠離。

長期隨訪監測：治療后需定期復查，評估療效及安全性（如影像學檢查排除腫瘤等）。

結語

干細胞治療為漸凍癥帶來了新的希望和曙光，2025年多項臨床研究的推進也展現了其修復神經功能的潛在價值。

然而，它并非萬能解藥，患者和家屬務必保持理性，科學認知當前技術的局限性和不確定性。在選擇治療方案時，謹慎決策，首選正規細胞機構或官方備案的臨床試驗，避免落入虛假宣傳的財務陷阱和健康風險之中。

未來，隨著更多嚴謹的臨床數據積累、技術迭代和監管政策的完善，我們希望干細胞療法能早日成為對抗漸凍癥的有力武器之一。

參考資料：

[1]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[2]https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/

[3]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-06-16-BrainStorm-Announces-New-Survival-Data-from-Expanded-Access-Program-Cohort-Remarkably-90-of-ALS-Patients-Survived-Over-5-Years-with-NurOwn-R

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