肌萎縮側(cè)索硬化癥的概述

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 通常被稱為盧伽雷氏病，這位著名棒球運動員曾與這種疾病作斗爭，后來于1941 年死于該病，引起了全國的關(guān)注。這是一種無法治愈的進行性退行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。大腦和脊髓中控制隨意肌運動的神經(jīng)細(xì)胞在沒有明顯原因的情況下逐漸衰退。肌肉萎縮，導(dǎo)致人在2-5年內(nèi)癱瘓和死亡。唯一受影響的神經(jīng)元是下運動神經(jīng)細(xì)胞，它控制著四肢運動、吞咽甚至呼吸等多種事物。

運動神經(jīng)元從大腦延伸到??脊髓，再從脊髓延伸到全身的肌肉。運動神經(jīng)元的進行性退化最終導(dǎo)致它們死亡。當(dāng)運動神經(jīng)元死亡時，大腦啟動和控制肌肉運動的能力就會喪失。這也會影響一個人說話、進食、移動和呼吸的能力。在ALS中，提供自主運動和肌肉控制的運動神經(jīng)元受到影響。研究揭示了關(guān)于這種疾病生理學(xué)的大量新的科學(xué)認(rèn)識。干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥已成為ALS的有效治療選擇。

您了解肌萎縮側(cè)索硬化癥嗎？

ALS（肌萎縮性側(cè)索硬化癥），其特征是肌肉無力，ALS的出現(xiàn)也可能由TSC1基因突變引起。這種疾病還涉及大腦和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞，其進展可能會影響運動神經(jīng)元。

神經(jīng)元提供激活A(yù)LS所需肌肉的沖動或提示。例如，步行并不是一個復(fù)雜的信號，因此不需要隨意肌肉的動作。如果不治療，這是致命的。平均為四五年，但在極少數(shù)情況下，可能長達(dá)七年。但由于醫(yī)學(xué)科學(xué)的最新進步，ALS的治療出現(xiàn)了突破，因為干細(xì)胞療法不像以前那么安全（受影響的大腦部分的再生）。

肌萎縮側(cè)索硬化癥的癥狀

ALS的開始可能非常模糊，導(dǎo)致癥狀經(jīng)常被忽視。最早的癥狀可能包括：

• 言語含糊且?guī)в斜且?/li>
• 咀嚼或吞咽困難
• 影響手臂或腿部的肌肉無力
• 肌肉痙攣、抽筋或僵硬

根據(jù)身體中首先受損的肌肉，ALS表面的早期癥狀。癥狀最初影響一側(cè)腿，患者跑步或行走困難，或者經(jīng)常突然絆倒或絆倒。這種疾病的癥狀首先出現(xiàn)在手或手臂上，他們在執(zhí)行需要手動敏捷的簡單任務(wù)（例如書寫、轉(zhuǎn)動鑰匙鎖等）時遇到困難。有些患者還注意到言語問題。

ALS影響大腦中的上運動神經(jīng)元和脊髓和腦干中的下運動神經(jīng)元。上運動神經(jīng)元變性通常會導(dǎo)致痙攣（肌肉緊繃），而下運動神經(jīng)元變性會導(dǎo)致肌肉無力、肌肉萎縮（肌肉收縮）和抽搐。這些可能與ALS一起發(fā)生，因為上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元可能同時丟失。

雖然ALS通常發(fā)生在中年晚期，但ALS可以影響任何年齡段的人。它的特征是手臂或腿部持續(xù)無力或痙攣。問題起源于控制言語或吞咽的肌肉。遇到此類問題的人不能忽視這個問題，必須去看醫(yī)生。

肌萎縮側(cè)索硬化癥的類型

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 根據(jù)其起源通常有兩種變體。這些類型如下：

• 散發(fā)性肌萎縮側(cè)索硬化癥：這是ALS的主要類型，影響高達(dá)95%的ALS病例。這種類型的ALS的起源被認(rèn)為是隨機的，沒有特定的原因或與任何先前的遺傳狀況相關(guān)。
• 家族性肌萎縮側(cè)索硬化癥：這種ALS變體在家族中遺傳，非常罕見，只有5-10%的ALS病例屬于其特征。在這種類型中，ALS通過基因傳播，即出生時從受影響的父母遺傳給孩子的可能性為50%。

肌萎縮側(cè)索硬化癥的原因

ALS在5%到10%的病例中可以遺傳，而其他病例則沒有任何已知的原因。其他可行的原因正在調(diào)查中。基因突變或其他遺傳原因正在調(diào)查中，但一些其他例子顯示沒有遺傳聯(lián)系。

肌萎縮側(cè)索硬化癥的診斷

為了診斷ALS，神經(jīng)科醫(yī)生會進行肌電圖 (EMG) 來檢測神經(jīng)損傷。肌電圖 (EMG)

• 神經(jīng)傳導(dǎo)研究
• 磁共振成像 (MRI)
• 血液和尿液檢查
• 脊椎穿刺（腰椎穿刺）
• 肌肉活檢

肌萎縮側(cè)索硬化癥的治療

最新研究顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞可以幫助恢復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)的髓磷脂，改善癥狀，延長壽命。類固醇和其他疾病緩解藥物無法涵蓋所有??癥狀，只能針對特定癥狀。同樣，也存在對藥物嚴(yán)重副作用的擔(dān)憂。使用MSC治療，就沒有這樣的擔(dān)憂。

干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的程序

第一天-

• 從機場接您到醫(yī)院
• 醫(yī)患互動，解開當(dāng)時的疑惑
• 錄取程序
• 臨床檢查和實驗室測試將按照醫(yī)生的規(guī)定進行
• 支持療法

第2天-

• 干細(xì)胞程序
• 支持療法
• 理療

第3天-

• 支持療法
• 理療
• 返回機場

筆記：

• 入場時請攜帶身份證（護照/泛卡/駕駛執(zhí)照）
• 攜帶患者報告的紙質(zhì)副本

常見問題解答

1. 什么是肌萎縮側(cè)索硬化癥？

ALS 是一種令人心痛的疾病，其中腦細(xì)胞通常被稱為神經(jīng)元，將大腦與身體的其他元素連接起來，充當(dāng)將信號從大腦傳遞到肌肉的信使。這個過程是杰出的，因為它允許身體的隨意運動。由于某些外部或內(nèi)部因素，這些細(xì)胞死亡或退化，從而失去將信號傳遞給肌肉的能力。這導(dǎo)致肌肉無力導(dǎo)致麻痹。

2. 肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的病因是什么？

盡管ALS在全球范圍內(nèi)十分流行，但科學(xué)家們?nèi)栽陂_展集體行動，以掌握ALS的確切病因和機制。到目前為止，已經(jīng)進行了大量研究來分析可能患有ALS的不同方面。盡管研究表明許多遺傳變異與疾病之間存在關(guān)聯(lián)，但仍有待理解。

3. ALS與環(huán)境因素有關(guān)嗎？

到目前為止，臨床研究尚未發(fā)現(xiàn)與ALS相關(guān)的明確環(huán)境因素，除了一些與潛在接觸鉛或汞等結(jié)合化學(xué)物質(zhì)相關(guān)的一般性研究。

4. ALS在不同性別中同樣常見嗎？

由于某些環(huán)境因素而誘發(fā)的ALS通常被認(rèn)為在男性中比在女性中更常見。但最近還發(fā)現(xiàn)，隨著時間的推移，這種區(qū)別正在減少。同時，家族性肌萎縮側(cè)索硬化即與遺傳變異相關(guān)的肌萎縮側(cè)索硬化在男女中同樣普遍。

5. ALS與年齡有關(guān)嗎？

ALS通常與年齡有關(guān)；大多數(shù)人在55至75歲之間才確定自己患有ALS。

6. ALS患者的壽命有多長？

大多數(shù) ALS 患者在出現(xiàn)癥狀時已確定還能存活三到五年。盡管 ALS 患者的確切壽命與年齡有關(guān)。

7. ALS可以有家族遺傳嗎？

已經(jīng)確定，大約 5-10%的ALS病例屬于家族性ALS，即它們很大程度上是由通常稱為“SOD1”的因素內(nèi)的缺陷引起的。

8. 什么是傳出神經(jīng)元疾病？

ALS屬于一系列稱為傳出神經(jīng)元病的病癥。在ALS中，參與上下肢自主運動的肌肉受到影響。就中位數(shù)而言，ALS通常占傳出神經(jīng)元疾病的大約五分之一。

干細(xì)胞治療漸凍癥的潛在作用

ALS干細(xì)胞治療的目的是促進腦損傷的愈合，從而恢復(fù)神經(jīng)功能。因此，干細(xì)胞治療后可能會有多種改善，我們以前的患者經(jīng)歷過以下情況：

• 增強運動功能
• 加強協(xié)調(diào)
• 疲勞減輕
• 增強肌肉張力和力量
• 減少震顫發(fā)生率
• 更好的言語和吞咽能力
• 減緩一般疾病進展

干細(xì)胞干預(yù)ALS的五種機制?

在神經(jīng)退行性疾病中，間充質(zhì)干細(xì)胞療法的主要目標(biāo)是細(xì)胞替代和神經(jīng)保護。

1、細(xì)胞替代：將新功能性運動神經(jīng)元替代退化運動神經(jīng)元，并保護和支持運動神經(jīng)元，恢復(fù)神經(jīng)功能

2、營養(yǎng)因子遞送：分泌正常神經(jīng)元與多種細(xì)胞因子，改善黑質(zhì)紋狀體系統(tǒng)，促進受損部位組織修復(fù)。

3、免疫調(diào)節(jié)：通過減少B細(xì)胞產(chǎn)生抗體，減少或抑制DC和T細(xì)胞活化，抑制NK分泌細(xì)胞因子調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞功能，減少炎癥反應(yīng)。

4、歸巢性：提供存活并歸巢到損傷區(qū)域細(xì)胞源，分化為預(yù)期細(xì)胞類型，改善腦內(nèi)微環(huán)境，重建神經(jīng)功能區(qū)和傳導(dǎo)通路 。

5、外泌體分泌：干細(xì)胞具高分泌外泌體能力，外泌體具有抗神經(jīng)炎癥的能力，及功能性修復(fù)和神經(jīng)血管重建能力。

干細(xì)胞治療成本ALS的成本

雖然干細(xì)胞療法在醫(yī)學(xué)上是一個相對較新且令人振奮的發(fā)展，但這種療法在過去十年中才剛剛流行起來。人們每天都在發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞越來越多的用途。隨著每一項新發(fā)現(xiàn)的出現(xiàn)，這種療法在西方國家的成本都會產(chǎn)生不利影響。盡管如此，在印度，由于健康的競爭和即時可用的高級治療，價格仍然可以承受。因此，干細(xì)胞療法 I India 越來越受歡迎，人們來這里尋求國際級且負(fù)擔(dān)得起的干細(xì)胞療法。

決定印度干細(xì)胞療法價格的重要因素如下：

• 患者的病史
• 患者病情嚴(yán)重程度
• 患者BMI（身體質(zhì)量指數(shù)）
• 需要專業(yè)服務(wù)
• 其他前所未有的收費

干細(xì)胞治療ALS的優(yōu)點

干細(xì)胞療法治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥的優(yōu)勢不勝枚舉，但所有計劃接受治療的患者都應(yīng)該了解其中的一些優(yōu)勢。這些主要優(yōu)勢如下所述：

• 不需要后處理準(zhǔn)入。
• 長期治療的好處。
• 靶向植入患處。
• 100% 安全有機的方式增強身體的再生和保護能力。
• 微創(chuàng)和較少痛苦的治療。

質(zhì)量控制

為了保持治療的透明度和質(zhì)量，我們制定了一套措施，在整個治療準(zhǔn)備和管理過程中都要遵循。這些質(zhì)量控制指南簡要說明如下：

1. 為了避免感染傳播給患者，干細(xì)胞在給藥前要進行傳染病測試。
2. 避免污染是我們的主要目標(biāo)之一，因此，每批溶液都在不同階段進行克測試。
3. 為了保證您的最大安全，甚至處理細(xì)胞的培養(yǎng)基也經(jīng)過革蘭氏細(xì)菌和支原體測試。
4. 對干細(xì)胞源的最終洗滌液進行需氧和厭氧微生物的篩選，以確保免受污染。
5. 每批細(xì)胞都貼有正確的標(biāo)簽并精確排列，以避免在往返實驗室的運輸或處理過程中發(fā)生任何事故或互換。
6. 細(xì)胞還會接受內(nèi)毒素檢測，只有當(dāng)細(xì)胞內(nèi)毒素含量低于批準(zhǔn)的限度時才會被清除。

國內(nèi)干細(xì)胞治療漸凍癥的結(jié)果

廣東省中醫(yī)院為29位ALS患者進行了4次UC-MSCs移植治療(?蛛網(wǎng)膜下腔注射，2×107～5×107個細(xì)胞/次)?。比較治療前后肌萎縮 側(cè)索硬化功能評分量表( ALSFＲS-Ｒ)?評分、改良醫(yī)學(xué)研究委員會( MＲC)?評分，對安全性指標(biāo)進行評價。治療后6個月以呼吸衰竭、死亡等為終點事件進行隨訪。

臨床結(jié)果

ALSFRS—R評分：移植治療后第14天，穿衣和衛(wèi)生能力評分高于治療前(P=0.036)，總分及其余功能區(qū)評分均無明顯變化(P均>0.05)。

治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生能力評分明顯高于治療前(P分別為0.032、0．015)，言語功能評分明顯高于治療后第14天(P=0.040)，總分及其余功能區(qū)評分與治療前及治療后第14天比較均無統(tǒng)計學(xué)差異(P均>0.05)。

lVIRC評分：UC—MSCs移植治療后第14天， 上肢肌群肌力評分明顯高于治療前(P=0.050)，治療第28天，上肢肌群肌力評分比治療前進一步升高 (P=0.036)；頸部及下肢肌群肌力評分高于治療前，但無統(tǒng)計學(xué)差異(P>0．05)。

安全性觀察

隨訪至治療后6個月，1例患者于治療后第3個月因呼吸衰竭死亡，其余患者無嚴(yán)重不良事件。

結(jié)果顯示

通過治療前后ALS— FRS-R、MRC評分的比較，表明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療對ALS患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。由此證實臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥效果好且安全。

未來展望

近年來隨著干細(xì)胞療法的臨床研究，在一定程度上延長了漸凍人的生存時間，改善并遏制了運動神經(jīng)元的進行性損傷，成為攻克這一世界性難題的新希望，干細(xì)胞療法將發(fā)揮著巨大的潛力，讓生命免于“漸凍”，提高患者生命質(zhì)量，還ALS患者一個健康美好的未來！

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