干細胞療法已成功治療多種疾病，如白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血等，引起了人們對其潛力的巨大好奇以及在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用。

了解有關(guān)干細胞治療的大量信息可能是一項相當艱巨的任務(wù)。作為任何新技術(shù)或治療的消費者，在做出明智的決定之前充分了解干細胞療法至關(guān)重要，以確定它是否是可行且安全的選擇。當你考慮到像自閉癥兒童這樣的弱勢群體時，這一點就變得更加重要。讓我們首先討論有關(guān)干細胞的一些基本概念。

干細胞療法與自閉癥：背后有科學(xué)依據(jù)嗎？

什么是干細胞？

眾所周知，身體是由稱為細胞的功能單位組成的，它們共同構(gòu)成了我們體內(nèi)的組織和器官。在正常細胞分裂過程中，一個細胞分裂成兩個。形成的兩個細胞是相同的（即相同的細胞類型）。干細胞的特殊之處在于它們能夠發(fā)育成不同的細胞類型，同時還能在分裂過程中自我更新，這一過程被稱為自我更新。一般來說，干細胞有兩種類型：

1. 胚胎干細胞（ESC）：這些是從早期胚胎中獲得的干細胞，有可能分裂成體內(nèi)任何細胞類型。用于研究的胚胎是體外受精（IVF）治療過程中在實驗室制造的胚胎留下的，在此過程中一次會產(chǎn)生多個胚胎。關(guān)于其在研究和治療中的使用存在倫理爭議。
2. 成體干細胞（ASC）：這些是在成體組織/器官中少量發(fā)現(xiàn)的干細胞。盡管這個名稱可能會產(chǎn)生誤導(dǎo)，但這些也包括在嬰兒和兒童中發(fā)現(xiàn)的干細胞（任何非胚胎來源的干細胞）。這些細胞能夠產(chǎn)生的細胞類型更加有限。例如，造血干細胞（HSC）或血液干細胞只能產(chǎn)生血液中存在的不同細胞類型，但不能產(chǎn)生腦或肝細胞。這些細胞定期分裂，產(chǎn)生并替換組織或器官內(nèi)的細胞。

發(fā)現(xiàn)自閉癥病因的過程

與智力障礙等其他神經(jīng)發(fā)育障礙一樣，自閉癥譜系障礙 (ASD) 有許多不同的原因，包括100多個基因的變異。通過基因檢測，約25%的基因變異可能與ASD個體相關(guān)，盡管尚未確定統(tǒng)一的根本原因。還有證據(jù)表明，母親在懷孕期間的感染和自身免疫性疾病可能會在胎兒大腦中產(chǎn)生炎癥環(huán)境，從而導(dǎo)致自閉癥譜系障礙的病理學(xué)。

多種證據(jù)表明，在ASD生物學(xué)中，突觸功能障礙是神經(jīng)元之間的通訊場所。然而，其他研究表明，荷爾蒙失衡、接觸毒素和其他環(huán)境因素可能會導(dǎo)致自閉癥譜系障礙（ASD）。這些證據(jù)給我們留下的問題多于答案。因此，在治療原因仍然復(fù)雜的情況時，應(yīng)該非常謹慎和透明。

干細胞療法如何適應(yīng)自閉癥譜系障礙？

幾乎所有涉及干細胞的ASD研究的基礎(chǔ)很大程度上來自于利用其固有特性。干細胞自然分泌稱為細胞因子和生長因子的小蛋白質(zhì)，可以抑制自閉癥兒童大腦中的炎癥環(huán)境。這些免疫調(diào)節(jié)特性（可以控制免疫系統(tǒng)的東西）使它們極具吸引力。

然而，產(chǎn)前大腦炎癥的證據(jù)還不足以進行干細胞治療。其他證據(jù)表明突觸失調(diào)（擾亂神經(jīng)元之間的連接）是ASD患者行為癥狀的重要根源，并且使用分泌特定因子的干細胞能夠在ASD小鼠模型中恢復(fù)這種突觸功能。也許干細胞最引人注目的應(yīng)用并不涉及將它們施用給患者，而是將它們用作實驗室中研究疾病的模型。

科學(xué)家從患者身上收集皮膚細胞（比從骨髓中收集干細胞的侵入性更小），然后在實驗室中將它們基因改造為他們想要研究的細胞類型。然后，他們對生成的細胞篩選藥物化合物或其他治療方法，使治療更具針對性。這項研究為研究自閉癥譜系障礙的有效療法開辟了更安全的可能性，而無需直接在患者身上進行嘗試。

干細胞治療自閉癥的基本原理

①改善腦灌注：移植細胞可以分泌多種生長因子、抗炎細胞因子和免疫調(diào)節(jié)介質(zhì)，促進顱內(nèi)新生血管生成，增加腦血流，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細胞。

②調(diào)節(jié)機體免疫和抗炎功能：調(diào)控T細胞和NK的細胞因子分泌和細胞毒性，增加NK細胞活性。在細胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)中移植細胞抑制T細胞增殖，減少炎癥前細胞因子的產(chǎn)生，例如腫瘤壞死因子－α( TNF－α) 、干擾素γ ( IFN－γ) 并降低細胞介導(dǎo)的細胞毒性。

③通過旁分泌作用：動員自身神經(jīng)干細胞，促進活化，重新啟動修復(fù)機制。移植細胞通過自分泌和旁分泌機制保護神經(jīng)組織免于變性和凋亡，釋放神經(jīng)營養(yǎng)蛋白，抑制神經(jīng)元凋亡，抑制小膠質(zhì)細胞活化，誘導(dǎo)小膠質(zhì)細胞表型轉(zhuǎn)換，抑制星形膠質(zhì)細胞增殖和抑制氧化應(yīng)激分子。

近年來研究發(fā)現(xiàn)炎性免疫對大腦，特別是海馬的神經(jīng)發(fā)生有抑制作用。而干細胞則可以通過調(diào)節(jié)免疫，發(fā)揮抗炎效應(yīng)對抗這種抑制作用。

迄今為止，干細胞療法在自閉癥譜系障礙（ASD）治療中取得了怎樣的成功？

截至2024年4月，clinicaltrials.gov上報告了15項針對ASD干細胞療法的試驗。其中，有兩個“取消”，還有兩人“狀態(tài)不明”。8個已完成，3個處于活動狀態(tài)。

在已完成的臨床試驗中，只有一項設(shè)計良好的對照臨床試驗已發(fā)表或向clinicaltrial.gov報告其數(shù)據(jù)，并且沒有顯示干細胞療法的益處；與治療前評估相比，任何測試均沒有顯著變化。

在萬方數(shù)據(jù)，通過關(guān)鍵詞“干細胞治療自閉癥”搜索，展現(xiàn)出的文獻有44條，其中學(xué)位論文(18)，期刊論文(15)，專利(8)，會議論文(2)，科技成果(1)。

這篇文章（Price，2020）很好地描述了這些試驗。迄今為止進行的試驗給我們留下了有限的安全性證據(jù)，但很少有證據(jù)表明干細胞療法對治療自閉癥譜系障礙的實際有效性。

該領(lǐng)域的專家仍然質(zhì)疑這些試驗的假設(shè)、試驗設(shè)計、測量結(jié)果的方法及其解釋的準確性。研究的可變性使得比較變得更加困難，從而更難以得出可靠的結(jié)論。

考慮干細胞療法時要注意什么？

隨著該領(lǐng)域發(fā)表更多研究，當您考慮干細胞療法時，需要考慮幾件事。這個“仔細觀察干細胞”的來源簡要回顧了需要考慮的重要事項。

• 一般來說，在考慮這些療法時，您需要了解療法中使用的干細胞類型。
• 其次，索取使用該細胞類型背后的科學(xué)證據(jù)、其用途以及您可以期望看到的可測量結(jié)果。確保這些結(jié)果不是主觀的，這通常是可以解釋的。例如，如果治療旨在減少炎癥細胞因子，請尋找血清中這些蛋白質(zhì)的實際值。
• 三是了解管理模式。這一點至關(guān)重要，因為一些研究沒有報告給藥途徑引起的不良反應(yīng)。

此外，了解將要施用的劑量。此外，只有當干細胞療法是精心設(shè)計且基于證據(jù)的臨床試驗的一部分時才應(yīng)考慮干細胞療法。

總結(jié)

干細胞研究自大約50年前出現(xiàn)以來已經(jīng)取得了長足的進步，現(xiàn)在醫(yī)生通常使用批準的骨髓干細胞移植來治療癌癥和血液疾病和免疫系統(tǒng)。

干細胞療法可能在自閉癥譜系障礙（ASD）中具有應(yīng)用潛力，但該研究仍處于起步階段。雖然關(guān)于ASD及其病因還有很多需要了解的地方，但在沒有徹底評估這些治療可能帶來的風(fēng)險的情況下開始治療患者還為時過早，特別是因為目前存在低風(fēng)險、基于證據(jù)的治療方案，而且這些方案具有良好的效果。記錄結(jié)果。目前，我們應(yīng)該依賴那些行之有效的治療方法，例如應(yīng)用行為分析。

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